Tag der Seltenen Erkrankungen 2026: Digitale Zwillinge geben neue Hoffnung für die Entwicklung von Therapien

Der Tag der Seltenen Erkrankungen am 28. Februar 2026 macht die anhaltenden Herausforderungen bei der Entwicklung von Behandlungen für Erkrankungen deutlich, bei denen die Patientenzahlen klein sind und Daten knapp sind. Das Vertrauen in die klinische Entwicklung basiert auf Evidenz, doch bei seltenen Erkrankungen fehlen häufig Tiefe und Umfang der Daten, die erforderlich sind, um traditionelle Modelle randomisierter kontrollierter Studien zu stützen.

KI in der klinischen Entwicklung geht inzwischen über den frühen Hype hinaus und findet zunehmend praktische Anwendung. Teams werden weniger risikoscheu und sammeln Erfahrung mit datengestützten Ansätzen wie KI-gestützter Protokolloptimierung, Auswahl von Prüfzentren (investigator site selection), Planung der Durchführbarkeit von Studien sowie dem Aufbau realweltlicher Datensätze in regulatorischer Qualität (real-world datasets), um langjährige Einschränkungen in der Forschung zu seltenen Erkrankungen zu überwinden.

Fortschritte in der Analytik ermöglichen es inzwischen, digitale Patientenprofile und digitale Zwillinge für jede Indikation zu erstellen – einschließlich seltener Erkrankungen. Auch wenn sie kein Allheilmittel sind, eröffnen digitale Zwillinge neue Hoffnung dort, wo traditionelle Studiendesigns unpraktikabel sind, und die Regulierungsbehörden zeigen sich zunehmend offen für alternative Formen der Evidenz.

Der CEO und Gründer eines Analytik-Spezialisten merkte an, dass für viele Patientinnen und Patienten lange Diagnosewege und begrenzte Behandlungsmöglichkeiten Realität sind. Der Manager betonte, dass digitale Zwillinge zwar kein Allheilmittel sind, aber neue Hoffnung eröffnen, wo traditionelle Studiendesigns unpraktikabel sind, und dass Regulierungsbehörden zunehmend offen für alternative Formen der Evidenz sind.