Kongress verlängert das Priority-Review-Voucher-Programm für seltene pädiatrische Erkrankungen bis 2029

Der Consolidated Appropriations Act of 2026, der am 3. Februar in Kraft gesetzt wurde, hat das Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (RPD PRV) program erneut autorisiert und damit einen wichtigen regulatorischen und kommerziellen Anreiz für Sponsoren wiederhergestellt, die Therapien für seltene pädiatrische Erkrankungen entwickeln. Abschnitt 6604 des Gesetzes verlängert die Befugnis der Food and Drug Administration, Priority-Review-Voucher bis zum 30. September 2029 auszustellen, und beendet damit eine Phase rechtlicher und kommerzieller Unsicherheit, nachdem das Programm Ende 2024 ausgelaufen war.

Die gesetzlichen Bestimmungen wurden aus dem Mikaela Naylon Give Kids a Chance Act in das umfassendere Budgetpaket übernommen, das Anfang dieses Monats einen teilweisen Government Shutdown beendete. Die erneute Autorisierung stellt einen wichtigen Meilenstein in den überparteilichen Bemühungen des Kongresses dar, Behandlungen für seltene pädiatrische Erkrankungen zu unterstützen.

Im Rahmen der Programmstruktur können Sponsoren die FDA bitten, ein Arzneimittel als RPD-Arzneimittel zu kennzeichnen; dieses muss eine schwere oder lebensbedrohliche Erkrankung behandeln, die hauptsächlich Patientinnen und Patienten von der Geburt bis zum Alter von 18 Jahren betrifft und in den Vereinigten Staaten eine Prävalenz von weniger als 20.000 Personen aufweist. Nach FDA-Zulassung eines als RPD gekennzeichneten Arzneimittels erhält ein Sponsor einen RPD PRV.

Ein Voucher ermöglicht es dem Inhaber, für einen anderen neuen Zulassungsantrag eine priority review – eine etwa sechsmonatige FDA-Überprüfung – zu erhalten und damit die üblichen Zulassungszeiträume um mehrere Monate zu verkürzen. Entscheidend ist, dass diese RPD PRVs vollständig übertragbar und handelbar sind, sodass Sponsoren sie an Dritte verkaufen können und dabei häufig eine erhebliche nicht verwässernde Finanzierung erzielen.

Der Sekundärmarkt für diese RPD PRVs verzeichnete Transaktionen in Höhe von Hunderten Millionen US-Dollar. Zu den jüngsten Verkäufen von RPD PRVs zählen Jazz Pharmaceuticals für 200 Millionen US-Dollar im Januar 2026, Abeona Therapeutics für 155 Millionen US-Dollar im Juni 2025, Zevra Therapeutics für 150 Millionen US-Dollar im April 2025, Acadia Pharmaceuticals für 150 Millionen US-Dollar im Dezember 2024, PTC Therapeutics für 150 Millionen US-Dollar im November 2024 sowie Ipsen für 158 Millionen US-Dollar im August 2024.

Das neu verabschiedete Gesetz enthält Berichtsvorgaben, die die Grundlage für eine fortlaufende Bewertung der Auswirkungen des Programms schaffen. Abschnitt 6604 verpflichtet das Government Accountability Office, spätestens fünf Jahre nach Inkrafttreten dieser Bestimmung eine Studie durchzuführen und dem Kongress einen Bericht über die Wirksamkeit der Vergabe von Priority-Review-Vouchern für seltene pädiatrische Erkrankungen bei der Entwicklung von Produkten vorzulegen, die seltene pädiatrische Erkrankungen behandeln oder verhindern. Die GAO-Analyse zu diesem Programm dürfte nach dem Zeitpunkt vorgelegt werden, zu dem die aktuelle Verlängerung der Programmbefugnis auslaufen soll.

Die erneute Autorisierung schafft neue Klarheit und strategische Chancen für Unternehmen, die Therapien in einem Bereich entwickeln, der häufig durch kleine Patientenkollektive und lange Entwicklungszeiten gekennzeichnet ist. Die Wiedereinsetzung stellt faktisch eine regulatorische Anreizstruktur wieder her, die 2012 begann, in eine Auslaufphase (Sunset) eintrat und Ende 2024 auslief.

Nächste Woche findet die Rare Disease Week auf dem Capitol Hill statt und unterstreicht den anhaltenden Fokus darauf, wie ungedeckte Bedürfnisse von Patientinnen und Patienten mit seltenen Erkrankungen adressiert werden können. Das aktuelle Prescription Drug User Fee Act-Programm soll am 30. September 2027 auslaufen. Themen rund um seltene Erkrankungen waren ein prägender Bestandteil früherer PDUFA-Reautorisierungen, und PDUFA VIII dürfte diesem Muster folgen.