FDA gewährt Priority Review für Takeda’s Oveporexton bei Narkolepsie Typ 1
Die FDA hat Takedas NDA für Oveporexton (TAK-861), einen oral einzunehmenden, OX2R-selektiven Orexin-Agonisten zur Behandlung der Narkolepsie Typ 1, akzeptiert und Priority Review gewährt. Als PDUFA-Zieldatum wurde das dritte Quartal 2026 festgelegt; Oveporexton könnte der erste zugelassene Orexin-Agonist werden.
Die U.S. Food and Drug Administration hat Takedas New Drug Application akzeptiert und Oveporexton (TAK-861) zur Behandlung der Narkolepsie Typ 1 (NT1) den Status Priority Review gewährt. Die FDA hat ein Zieltermin gemäß Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) für das dritte Quartal dieses Kalenderjahres festgelegt. Takeda bleibt damit auf Kurs, möglicherweise die erste zugelassene Orexin-Agonisten-Therapie für Menschen mit NT1 bereitzustellen.
Oveporexton ist ein in der Prüfung befindlicher, oral einzunehmender, selektiver Agonist des Orexinrezeptors 2 (OX2R), der darauf ausgelegt ist, den zugrunde liegenden Orexinmangel, der NT1 verursacht, durch Wiederherstellung der Orexin-Signalübertragung zu adressieren. NT1 ist eine chronische, seltene neurologische Erkrankung, die durch einen Verlust von Orexin verursacht wird und durch exzessive Tagesschläfrigkeit sowie Kataplexie (plötzlicher Verlust des Muskeltonus) gekennzeichnet ist. Dies führt zu einem Spektrum körperlicher, kognitiver und psychosozialer Auswirkungen, die zahlreiche Lebensbereiche erheblich beeinträchtigen können, darunter Arbeit, Ausbildung und soziale Interaktionen. Trotz bestehender Therapien leiden die meisten Patientinnen und Patienten weiterhin unter Symptomen und sind gezwungen, mit den anhaltenden Auswirkungen von NT1 umzugehen.
Der NDA-Antrag wird durch ein umfassendes Datenpaket unterstützt, darunter die globalen Phase-3-Studien FirstLight (TAK-861-3001) und RadiantLight (TAK-861-3002). Zentrale Daten zu Oveporexton, die objektive sowie patientenberichtete Verbesserungen in Bezug auf Wachheit, exzessive Tagesschläfrigkeit, Kataplexie, Fähigkeit zur Aufrechterhaltung der Aufmerksamkeit, allgemeine Lebensqualität und Funktionen des täglichen Lebens erfassten, zeigen statistisch signifikante und klinisch bedeutsame Verbesserungen und erreichten über das breite Spektrum der untersuchten Symptome hinweg nahezu Normalbereiche.
Oveporexton wurde insgesamt gut vertragen; das Sicherheitsprofil war in den bisherigen klinischen Studien konsistent. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Insomnie, Harndrang und erhöhte Miktionsfrequenz. Aufbauend auf Erkenntnissen aus früheren Kandidaten trägt die 10-fach höhere Potenz zu einer niedrigen Dosis bei, die möglicherweise eine Lebertoxizität vermeiden kann.
Oveporexton erhielt zuvor von der U.S. FDA sowie vom Center for Drug Evaluation der chinesischen National Medical Products Administration die Breakthrough Therapy designation zur Behandlung der exzessiven Tagesschläfrigkeit bei NT1. Zudem erhielt Oveporexton vom japanischen Ministry of Health, Labour and Welfare die Sakigake designation.
Takeda treibt die Orexin-Forschung mit dem am weitesten fortgeschrittenen Entwicklungsprogramm voran. Das maßgeschneiderte Portfolio investigativer Orexin-Agonisten könnte bei einer breiten Palette von Erkrankungen Nutzen bringen, bei denen die Orexin-Biologie eine Rolle spielt. TAK-360 ist der nächste orale OX2R-Agonist in Takedas Orexin-Portfolio und wird zunächst für Personen mit Narkolepsie Typ 2 (NT2) und idiopathischer Hypersomnie (IH) entwickelt. Weitere Orexin-Agonisten befinden sich ebenfalls in der Entwicklung, darunter TAK-495.
Der NDA-Antrag hat keinen wesentlichen Einfluss auf die konsolidierte Jahresprognose für das am 31. März 2026 endende Geschäftsjahr.