FDA nimmt sNDA für Aminolävulinsäure-Gel bei oberflächlichem Basalzellkarzinom an

Die FDA hat einen ergänzenden Zulassungsantrag (sNDA) für Aminolävulinsäurehydrochlorid (Ameluz) plus RhodoLED-Rotlichtlampen-Serie für Patienten mit oberflächlichem Basalzellkarzinom angenommen. Die FDA hat als Datum nach dem Prescription Drug User Fee Act den 28. September 2026 festgelegt. Die FDA teilte mit, dass es im sNDA keine Einreichungsmängel gebe.

In einer Phase-3-Studie (NCT03573401) wurden 145 Patienten mit photodynamischer Therapie (PDT) plus 10%igem Aminolävulinsäure-(ALA)-Gel gegenüber 42 Patienten untersucht, die PDT plus Vehikel erhielten. Das mediane Alter bei Einschluss betrug 64 Jahre, 58,3% der Patienten waren männlich, und 100% waren weiß. Die Lokalisation der Hauptzielläsion umfasste 2,1% im Gesicht/auf der Kopfhaut, 52,4% am Hals/Rumpf und 45,5% an den Extremitäten.

Der primäre Endpunkt war die kombinierte klinische und histologische Clearance der Hauptzielläsionen bei der histologischen oder klinischen Beurteilung. Nach dem letzten PDT-Zyklus lagen die Clearance-Raten der Hauptzielläsionen bei 83,4% unter dem Gel und bei 21,4% unter dem Vehikel (P < .0001). Die histologische Clearance betrug 75,9% für das Gel und 19,0% für das Vehikel (P < .0001). Die kombinierten klinischen und histologischen Clearance-Raten lagen bei 65,5% bzw. 4,8% (P < .0001).

In der Gelgruppe war die klinische und histologische Clearance unabhängig von der Lokalisation der Läsion: Am Hals/Rumpf lagen sie bei 83,3% bzw. 72,2%, und an den Extremitäten bei 83,1% bzw. 78,9%. Die Ausgangsgröße der Hauptzielläsionen beeinflusste die Clearance-Raten: Die klinische Clearance lag bei 90,7% bei 81 mm² oder weniger, bei 88,0% bei 84 bis 160 mm² und bei 73,1% bei 165 mm² oder mehr; die histologische Clearance betrug bei denselben Werten 86,0%, 74,0% bzw. 69,2%.

Nach Abschluss des ersten PDT-Zyklus zeigten 57,2% der Patienten mit mit dem Gel behandelten Hauptzielläsionen eine vollständige klinische Clearance, verglichen mit 14,3% bei Patienten, die das Vehikel erhalten hatten (P < .0001).

Die ästhetischen Ergebnisse zeigten, dass 89,3% der mit dem Gel behandelten Läsionen als gut oder sehr gut bewertet wurden, verglichen mit 58,0% in der Vehikelgruppe. Die Patienten bewerteten ihre Zufriedenheit mit den ästhetischen Ergebnissen als sehr gut oder gut; dies traf auf 88,1% versus 74,0% für Gel bzw. Vehikel zu, und 95,0% versus 100% würden die Behandlung jeweils erneut wählen.

Die häufigsten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse umfassten Schmerzen an der Applikationsstelle (95,2% vs. 28,6%), Erythem an der Applikationsstelle (69,0% vs. 35,7%), Pruritus an der Applikationsstelle (50,3% vs. 26,2%), Ödem an der Applikationsstelle (29,0% vs. 11,9%) sowie Parästhesie an der Applikationsstelle (24,1% vs. 11,9%).

Das Basalzellkarzinom ist weltweit die häufigste Krebsart.