FDA, 표재성 기저세포암에서 aminolevulinic acid gel sNDA 접수

FDA가 표재성 기저세포암 환자를 대상으로 aminolevulinic acid hydrochloride (Ameluz)와 RhodoLED red light lamp series를 병용하는 치료에 대한 보충 신약허가신청(sNDA)을 접수했다. FDA는 처방약 사용자 수수료법(Prescription Drug User Fee Act) 결정 기한을 2026년 9월 28일로 설정했다. 또한 FDA는 sNDA에서 접수상 결함(filing deficiencies)이 없음을 확인했다.

3상 시험(NCT03573401)에서는 광역학요법(PDT)과 10% aminolevulinic acid (ALA) gel을 병용한 145명과, PDT와 vehicle을 병용한 42명을 평가했다. 등록 시점의 중앙 연령은 64세였고, 남성은 58.3%였으며, 인종은 100%가 백인이었다. 주요 표적 병변의 위치는 얼굴/두피 2.1%, 목/몸통 52.4%, 사지 45.5%였다.

1차 평가변수는 조직학 또는 임상 평가 시점에서 주요 표적 병변의 임상 및 조직학적 소실(composite clinical and histological clearance)이었다. PDT 마지막 사이클 이후 주요 표적 병변의 임상 소실률은 gel군 83.4%, vehicle군 21.4%였다(P < .0001). 조직학적 소실률은 gel군 75.9%, vehicle군 19.0%였다(P < .0001). 임상 및 조직학적 복합 소실률은 각각 65.5%와 4.8%였다(P < .0001).

Gel군에서는 임상 및 조직학적 소실이 병변 위치와 무관했으며, 목/몸통은 각각 83.3% 대 72.2%, 사지는 각각 83.1% 대 78.9%였다. 주요 표적 병변의 기저 크기는 소실률에 영향을 미쳤는데, 임상 소실률은 81 mm² 이하에서 90.7%, 84~160 mm²에서 88.0%, 165 mm² 이상에서 73.1%였다. 조직학적 소실률은 같은 구간에서 각각 86.0%, 74.0%, 69.2%였다.

첫 번째 PDT 사이클 완료 후 gel로 치료한 주요 표적 병변 환자 중 57.2%에서 완전 임상 소실이 관찰됐고, vehicle 투여군에서는 14.3%였다(P < .0001).

심미적 결과에서는 gel로 치료한 병변의 89.3%가 ‘좋음’ 또는 ‘매우 좋음’으로 평가됐으며, vehicle군은 58.0%였다. 환자는 심미적 결과에 대한 만족도를 ‘매우 좋음’ 또는 ‘좋음’으로 평가했는데, gel군과 vehicle군이 각각 88.1% 대 74.0%였다. 또한 각각 95.0% 대 100%가 다시 이 치료를 선택하겠다고 답했다.

치료 중 발생한 이상반응 중 가장 흔한 것은 도포 부위 통증(95.2% 대 28.6%), 도포 부위 홍반(69.0% 대 35.7%), 도포 부위 소양감(50.3% 대 26.2%), 도포 부위 부종(29.0% 대 11.9%), 도포 부위 감각이상(24.1% 대 11.9%)이었다.

기저세포암은 전 세계에서 가장 흔한 암이다.