FDA受理氨基酮戊酸凝胶用于浅表型基底细胞癌的补充新药申请

FDA已受理一项补充新药申请（sNDA），用于浅表型基底细胞癌患者的氨基酮戊酸盐酸盐（Ameluz）联合RhodoLED红光灯系列治疗。FDA已将《处方药用户付费法案》（PDUFA）决定日期定为2026年9月28日。FDA表示该sNDA不存在申报缺陷。

一项3期试验（NCT03573401）评估了145例接受光动力疗法（PDT）联合10%氨基酮戊酸（ALA）凝胶的患者，另有42例接受PDT联合载体（vehicle）的患者。入组时中位年龄为64岁，58.3%的患者为男性，100%为白人。主要靶病灶的位置包括：2.1%位于面部/头皮，52.4%位于颈部/躯干，45.5%位于四肢。

主要终点为在组织学或临床评估时，主要靶病灶的临床与组织学综合清除。最后一个PDT周期后，主要靶病灶的临床清除率在凝胶组为83.4%，在载体组为21.4%（P < .0001）。组织学清除率在凝胶组为75.9%，在载体组为19.0%（P < .0001）。临床与组织学综合清除率分别为65.5%和4.8%（P < .0001）。

在凝胶组中，临床与组织学清除与病灶部位无关；其中颈部/躯干的临床清除率与组织学清除率分别为83.3%与72.2%，四肢分别为83.1%与78.9%。主要靶病灶的基线面积会影响清除率：病灶面积≤81 mm²时临床清除率为90.7%，84至160 mm²时为88.0%，≥165 mm²时为73.1%；在相同分组下，组织学清除率分别为86.0%、74.0%和69.2%。

完成第1个PDT周期后，凝胶组主要靶病灶有57.2%的患者达到完全临床清除，而载体组为14.3%（P < .0001）。

美观结局显示，凝胶治疗的病灶中有89.3%被评为良好或非常好，而载体组为58.0%。患者对美观结局的满意度评价为非常好或良好者，凝胶组与载体组分别为88.1%与74.0%；而表示愿意再次选择该治疗者，凝胶组与载体组分别为95.0%与100%。

最常见的治疗期间出现的不良反应包括：用药部位疼痛（95.2% vs 28.6%）、用药部位红斑（69.0% vs 35.7%）、用药部位瘙痒（50.3% vs 26.2%）、用药部位水肿（29.0% vs 11.9%）以及用药部位感觉异常（24.1% vs 11.9%）。

基底细胞癌是全球最常见的癌症。