Pharmaunternehmen integrieren KI in klinische Studien und die Arzneimittelentwicklung
Pharmaunternehmen setzen KI und maschinelles Lernen zunehmend in der Durchführung klinischer Studien, in regulatorischen Einreichungen und in der Wirkstoffforschung ein, um steigende Kosten und lange Entwicklungszeiten zu adressieren. KI soll unter anderem Patientenselektion, Standortwahl, Abbruchprognosen und die Erstellung von Dokumentationsentwürfen verbessern und so Engpässe entlang der gesamten Entwicklungskette reduzieren.
Die Arzneimittelentwicklung ist zu teuer und zu langsam geworden, um sich auf manuelle Arbeitsabläufe zu verlassen: Die Kosten, eine einzelne Therapie auf den Markt zu bringen, steigen in den Milliardenbereich, und die Zulassungszeiträume erstrecken sich über ein Jahrzehnt oder länger. Als Reaktion darauf gestalten Pharmaunternehmen ihre Betriebsmodelle zunehmend rund um künstliche Intelligenz neu. Indem sie maschinelles Lernen in die Studiendurchführung und die Compliance-Infrastruktur einbetten, nehmen Arzneimittelhersteller die kostspieligsten und am stärksten ausfallanfälligen Engpässe ins Visier – also jene Punkte, an denen Therapien getestet, geprüft und schließlich auf den Markt gebracht werden.
Große Pharmaunternehmen setzen KI-Tools ein, um klinische Studien und regulatorische Einreichungen zu beschleunigen: Sie identifizieren geeignete Patientinnen und Patienten aus fragmentierten Gesundheitsakten, optimieren die Auswahl von Prüfzentren, sagen Abbruchrisiken voraus und erstellen sogar erste Entwürfe für Zulassungsunterlagen für Behörden wie die U.S. Food and Drug Administration. Da die Entwicklungskosten pro Therapie regelmäßig $2 Milliarden bis $3 Milliarden übersteigen und sich Zeitpläne über mehr als ein Jahrzehnt ziehen, stellen Ineffizienzen in Studien und regulatorischen Workflows sowohl finanzielle als auch Risiken für die Gesundheit von Menschen dar.
Klinische Studien zählen weiterhin zu den teuersten und langsamsten Phasen der Arzneimittelentwicklung. KI wird auf langjährige Schmerzpunkte wie Rekrutierung, Bindung (Retention) und Sicherheitsüberwachung von Patientinnen und Patienten angewendet. Regulierungsbehörden erhalten zunehmend strukturierte und unstrukturierte Gesundheitsdaten – etwa elektronische Gesundheitsakten und Bildgebung –, die sich mit traditionellen Methoden nur schwer harmonisieren lassen. KI-Modelle können diese unterschiedlichen Datentypen aufnehmen, um genauere Eignungsprofile zu erstellen und das Abbruchrisiko vorherzusagen – und damit zwei der stärksten Prädiktoren für Studienmisserfolg anzugehen.
Algorithmen des maschinellen Lernens können Bildgebungsdaten und Real-World-Evidence (Real-World Evidence) analysieren, um Sicherheitssignale früher als konventionelle Methoden zu erkennen und so proaktive Strategien zur Risikominderung zu ermöglichen. Diese prädiktiven Erkenntnisse können sowohl die Durchführung als auch die regulatorische Strategie informieren. Unternehmen prüfen generative KI, um klinische Studienberichte und Teile regulatorischer Einreichungen zu entwerfen – eine Aufgabe, die historisch Tausende Stunden manueller Zusammenstellung und Redaktion umfasste. Ziel ist nicht, menschliche Expertinnen und Experten zu ersetzen, sondern wiederkehrende Arbeit zu reduzieren und Einreichungszeiträume zu verkürzen, ohne die Stringenz zu beeinträchtigen.
Thermo Fisher Scientific's klinischer Forschungsbereich PPD hat sich mit Datavant in einem Projekt zusammengeschlossen, um die Verbindung zwischen Real-World-Data (Real-World Data) und klinischer Forschung zu verbessern. Die Initiative konzentriert sich auf eine sichere Datenverknüpfung – mit besonderem Schwerpunkt auf dem Schutz der Privatsphäre von Patientinnen und Patienten – und darauf, Interoperabilität sicherzustellen, sowie auf eine Verbesserung der Analytik, um ein effizienteres Studiendesign und eine schnellere Evidenzgenerierung über den gesamten Forschungslebenszyklus hinweg zu unterstützen. Die Allianz wird PPDs Plattformen für klinische Studien und Patientenregister mit Datavants Tokenisation-Technologie kombinieren, die Patientendaten de-identifiziert und es ermöglicht, Informationen aus elektronischen Gesundheitsakten sicher einzubinden.
Die Anwendung von KI in der Arzneimittelentwicklung begann nicht erst mit Studien; sie startete in der Wirkstoffforschung. Werkzeuge der computergestützten Chemie, die Chemikerinnen und Chemiker früher bei Modellierung und Simulation unterstützten, agieren zunehmend autonom. KI übernimmt inzwischen jeden Schritt der Wirkstoffforschung – von der Target-Auswahl bis zur Optimierung – und nutzt Mustererkennung, um deutlich schneller als traditionelle, laborbasierte Methoden aussichtsreiche Kandidaten vorzuschlagen.
Big-Tech- und Hardware-Akteure drängen in diese Workflows und verwischen die Grenzen zwischen IT und Life Sciences. Nvidia und Eli Lilly kündigten ein Co-Innovation-Lab an, um die Wirkstoffforschung voranzutreiben. Auch Googles Forschungsbereich nutzt Gemma-KI-Modelle zur Entdeckung von Krebstherapien und zeigt damit, wie Large-Language- und generative Modelle biologische Signalwege analysieren und neue therapeutische Hypothesen vorschlagen können.
KI ist nicht länger eine Nischenhilfe für die frühe Forschung und Entwicklung. Sie entwickelt sich zu einem durchgängigen operativen Ökosystem, das Patientenselektion, Sicherheitsüberwachung, Dokumentationserstellung, Studienlogistik und die Interaktion mit Regulierungsbehörden unterstützt.