Viridian meldet positive Phase-3-Ergebnisse für Elegrobart bei endokriner Orbitopathie
Viridian Therapeutics berichtete positive Phase-3-Ergebnisse für Elegrobart bei endokriner Orbitopathie mit signifikanter Proptosis-Reduktion und Diplopie-Auflösung. Das Unternehmen plant die Einreichung eines Biologics License Application im ersten Quartal 2027 und hat einen weiteren IGF-1R-Inhibitor, Veligrotug, unter FDA-Priority-Review mit Entscheidungstermin Juni 2026.
Viridian Therapeutics hat positive Topline-Ergebnisse aus seiner Phase-3-REVEAL-1-Studie zur Bewertung von Elegrobart bei Patienten mit aktiver endokriner Orbitopathie bekannt gegeben. Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt mit hoher statistischer Signifikanz und zeigte robuste Proptosis-Ansprechen und bedeutende Verbesserungen bei Doppelbildern. Das Unternehmen plant die Einreichung eines Biologics License Application für Elegrobart im ersten Quartal 2027.
Die REVEAL-1-Studie rekrutierte 132 Patienten und bewertete zwei Dosierungsschemata für subkutanes Elegrobart – alle vier Wochen (Q4W) und alle acht Wochen (Q8W) – im Vergleich zu Placebo. Elegrobart erreichte eine Proptosis-Responder-Rate von 54% im Q4W-Arm und 63% im Q8W-Arm gegenüber 18% für Placebo. Die Therapie führte auch zu einer kompletten Auflösung der Diplopie bei 51% der Q4W-behandelten Patienten gegenüber 16% unter Placebo in Woche 24.
Elegrobart ist ein subkutan verabreichter, halbwertszeitverlängerter monoklonaler Antikörper, der auf den Insulin-like-Growth-Factor-1-Rezeptor abzielt. Das Behandlungsschema erforderte nur drei subkutane Dosen, was Elegrobart als potenziell bequeme Alternative zur derzeit vermarkteten Therapie positioniert, die acht intravenöse Infusionen erfordert. Die Therapie wurde allgemein gut vertragen mit niedrigen Raten von Hörstörungen.
REVEAL-2, eine Phase-3-Studie zur Bewertung von Elegrobart bei Patienten mit chronischer endokriner Orbitopathie, ist auf Kurs für Topline-Ergebnisse im zweiten Quartal 2026. Viridian beendete 2025 mit etwa 875 Millionen US-Dollar an Bargeld, Zahlungsmitteläquivalenten und marktfähigen Wertpapieren. Das Unternehmen erklärte, dass seine aktuelle Liquiditätsposition zusammen mit potenziellen kurzfristigen Meilensteinen aus seiner Lizenzvereinbarung und erwarteten kommerziellen Einnahmen von Veligrotug und Elegrobart bei Zulassung voraussichtlich seine Geschäftspläne bis zur Profitabilität finanzieren wird.
Zusätzlich zu Elegrobart hat Viridian einen weiteren IGF-1R-Inhibitor in seiner Pipeline namens Veligrotug, der sich unter Priority Review mit einem PDUFA-Zieltermin am 30. Juni 2026 befindet. Veligrotug hat sowohl Breakthrough Therapy Designation als auch Priority Review von der FDA erhalten. Das Unternehmen bereitet sein kommerzielles Team darauf vor, das intravenöse Medikament sofort nach Zulassung auf den Markt zu bringen.