Moleculin: MIRACLE-Studie nähert sich erster Entblindung, verblindete CRc über 40 %
Moleculin teilte mit, dass sich seine Phase-2B/3-AML-Studie MIRACLE der ersten Entblindung nähert; die verblindeten Daten zeigen eine CRc von über 40 % und eine CR von rund 30 %. Die erste Auswertung von 45 Patienten wird vor dem 30. Juni 2026 erwartet.
Moleculin Biotech berichtete über vorläufige verblindete Wirksamkeitsdaten von 45 Patienten aus seiner zulassungsrelevanten Phase-2B/3-Studie MIRACLE zu Annamycin plus cytarabine bei rezidivierter/refraktärer AML in der Zweitlinie. Die verblindeten Daten zeigen CRc >40 % und CR ~30 %, verglichen mit einer historischen CR von ~17–18 % unter cytarabine. Die erste Entblindung nach 45 Patienten wird vor dem 30. Juni 2026 erwartet.
Das Unternehmen teilte mit, dass es Annamycin in Kombination mit cytarabine untersucht, zusammenfassend als AnnAraC bezeichnet, bei erwachsenen Patienten mit akuter myeloischer Leukämie, die auf die Induktionstherapie nicht angesprochen haben oder nach dieser ein Rezidiv erlitten. Die MIRACLE-Studie ist eine globale, adaptive klinische Phase-2B/3-Studie, die in den Vereinigten Staaten, Europa und an weiteren internationalen Standorten durchgeführt wird.
Im Februar 2026 meldete das Unternehmen in der MIRACLE-Studie für die ersten 30 behandelten Patienten mit verblindeten vorläufigen Wirksamkeitsdaten eine verblindete vorläufige zusammengesetzte Komplettremissionsrate von 40 %. Diese CRc-Rate setzt sich aus einer Komplettremissionsrate von 30 % und einer Komplettremission mit partieller hämatologischer Erholung von 10 % zusammen. Die Wirksamkeitsraten wurden in sechs Ländern beobachtet.
Das Unternehmen teilte mit, dass rund 35 % der bislang behandelten Patienten nach einem venetoclax-Regime rezidiviert oder refraktär sind. Zudem erklärte es, dass die bislang behandelten Patienten ein hohes Maß an genetischen Markern aufwiesen, die als prädiktiv für ein schlechtes Ansprechen auf die Behandlung gelten.
Das Protokoll erlaubt eine vorzeitige Entblindung der Daten bei 45 Patienten und ermöglicht damit eine erste Auswertung von etwa 30 Patienten, die mit Annamycin plus cytarabine behandelt wurden, sowie 15 Patienten im Kontrollarm, die cytarabine plus Placebo erhielten. In Teil A werden etwa 75 bis 90 Patienten im Verhältnis 1:1:1 randomisiert, um hoch dosiertes cytarabine in Kombination mit entweder Placebo, 190 mg/m² Annamycin oder 230 mg/m² Annamycin zu erhalten. Zum 1. Mai 2026 waren 56 von 90 Patienten in Teil A eingeschlossen, wobei die Rekrutierung für Teil A bis zum Zielwert von 90 Patienten im 3. Quartal 2026 fortgesetzt wird.
Für Teil B der Studie werden 222 zusätzliche Patienten randomisiert, um entweder HiDAC plus Placebo oder HiDAC plus die optimale Dosis von Annamycin zu erhalten, randomisiert im Verhältnis 1:1. Die Auswahl der optimalen Dosis wird auf der Gesamtbewertung von Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit beruhen, im Einklang mit der Project Optimus-Initiative der FDA.
Das Unternehmen erklärte außerdem, dass Annamycin bei rezidivierter oder refraktärer AML über den FDA Fast Track-Status und mehrere Orphan-Drug-Zuerkennungen verfügt. Es berichtete über ein anhaltendes Ausbleiben von Kardiotoxizität, wobei eine neue unabhängige Bewertung die Gesamtzahl der von seinem unabhängigen Experten überprüften mit Annamycin behandelten Patienten auf 90 erhöhte.
Für das am 31. Dezember 2025 endende Geschäftsjahr meldete das Unternehmen die Finanzergebnisse für das Gesamtjahr und gab ein klinisches Update, das die Fortschritte in Richtung des bevorstehenden Meilensteins der MIRACLE-Studie hervorhob.