KI verändert die Arzneimittelentwicklung – doch Rechtsunsicherheit bei Patenten und Gewinnverteilung bremst

Künstliche Intelligenz (KI) steht davor, Wirkstoffforschung, klinische Studien und regulatorische Prozesse grundlegend zu verändern und damit eine neue wissenschaftliche Revolution in der Biotechnologie einzuleiten. Doch während die Technologie die pharmazeutische Entwicklung umkrempelt, wächst die Rechtsunsicherheit rund um Patentrechte und die Verteilung von Gewinnen.

Laut einem Bericht in der internationalen Fachzeitschrift Science vom 17. (Ortszeit) weisen Expertinnen und Experten für geistiges Eigentum darauf hin, dass Fragen der Eigentümerschaft und der Gewinnbeteiligung in der KI-gestützten Wirkstoffentwicklung weiterhin in einem rechtlichen Vakuum liegen.

KI kann den Arzneimittelentwicklungsprozess beschleunigen, indem sie Millionen von Molekülen schnell screent und potenzielle Probleme im klinischen Ablauf frühzeitig analysiert, wodurch sich die für klinische Studien benötigte Zeit verkürzen lässt. Obwohl bislang kein von KI entdecktes und designtes Medikament den Markt erreicht hat, haben zwei neue, mithilfe von KI entwickelte Wirkstoffkandidaten ihre Sicherheit in klinischen Phase-2-Studien bestätigt: Insilico Medicine’s Lungenfibrose-Therapie Lentosertib und Recursion’s Behandlung der zerebralen kavernösen Malformation REC-994. Derzeit ist bekannt, dass über 90% der neuen Wirkstoffkandidaten in klinischen Studien scheitern – das heißt, nur etwa einer von zehn Kandidaten erreicht erfolgreich die Kommerzialisierung und wird Patientinnen und Patienten verordnet.

Das Problem ist, wer die Patentrechte hält, wenn KI im Arzneimittelentwicklungsprozess eine Schlüsselrolle spielt. Im Fall Thaler v. Vidal aus dem Jahr 2022 entschied ein US-Bundesberufungsgericht, dass eine KI nicht als Erfinderin in einem Patent registriert werden kann. Als Entscheidung eines Berufungsgerichts kann sie nur durch den U.S. Supreme Court aufgehoben werden. Die Wahrscheinlichkeit, dass der Supreme Court die Entscheidung kippt, ist gering.

Das Urteil in Thaler v. Vidal befasste sich nicht mit praktischen Situationen, in denen KI und Menschen zusammenarbeiten. Im November vergangenen Jahres veröffentlichte das U.S. Patent and Trademark Office im Federal Register überarbeitete Leitlinien zur Erfinderschaft bei KI-unterstützten Erfindungen und legte fest, dass KI als Werkzeug zu behandeln sei – ähnlich wie Laborgeräte oder Software.

Die Anwendung dieser rechtlichen Maßstäbe auf die tatsächliche Wirkstoffentwicklung macht die Lage komplizierter. Ob jemand als Erfinder anerkannt wird, kann je nach Molekültyp variieren. Selbst wenn eine KI die digitale Form eines Moleküls vorschlägt, wird der Synthesechemiker, der den konkreten Syntheseweg entwickelt, wahrscheinlich als Erfinder anerkannt. Zudem wird darauf hingewiesen, dass es bei Makromolekülen wie Proteinen oder Nukleinsäuren schwieriger ist, den menschlichen Beitrag nachzuweisen, weil die Methoden zur Herstellung aus KI-entdeckten Aminosäuresequenzen bereits gut etabliert sind.

Auch die Art, wie der Einsatz von KI dokumentiert wird, ist ein potenzieller Risikofaktor. Während Menschen ihre Denkprozesse nur schlecht dokumentieren, lassen sich die Outputs einer KI leicht speichern, was den Beitrag der KI potenziell überzeichnen kann. In Patentstreitigkeiten könnte bei der Prüfung von Laborbüchern und öffentlichen Daten argumentiert werden, die KI sei die Erfinderin gewesen und der Mensch habe nicht beigetragen. Das deutet darauf hin, dass der Grad der KI-Nutzung genau dokumentiert werden muss.

Es ist unwahrscheinlich, dass KI-Entwicklungsunternehmen Rechte an Erfindungen beanspruchen, die mit ihrer KI gemacht wurden. Derzeit übertragen die meisten Anbieter von KI-Modellen in ihren Serviceverträgen die Rechte an den Outputs an die Nutzer. In hochpreisigen Feldern kann es jedoch zu separaten Vertragsverhandlungen über Regelungen wie eine Gewinnbeteiligung auf Basis der Verkaufsleistung eines Arzneimittels kommen.

Auch das Kräfteverhältnis der Parteien in Vertragsverhandlungen ist eine Variable. Wenn ein großes KI-Unternehmen mit einem kleinen Pharmaunternehmen verhandelt, kann das KI-Unternehmen günstigere Bedingungen vorschlagen. Verhandelt hingegen ein großes Pharmaunternehmen mit einem kleinen KI-Unternehmen, wird das Pharmaunternehmen voraussichtlich die Führung übernehmen. Die Struktur der Gewinnverteilung kann je nach Größe und Verhandlungsmacht beider Seiten variieren.

Auf dem BioAsia 2026 Summit sagte ein Chief Scientific Officer und Senior Vice-President für globale Forschung, KI verändere grundlegend, wie Wissenschaft in Forschung und Entwicklung betrieben werde. „Wissenschaft verändert sich, wenn eine grundlegende Technologie die Art stört, wie wir verstehen und arbeiten. KI treibt jetzt eine solche Modellrevolution in unserer Branche“, sagte der Manager.

KI wird von den frühesten Stadien der Molekülentdeckung bis hin zur klinischen Entwicklung eingesetzt. Unternehmen haben in Recheninfrastruktur investiert, darunter fortschrittliche Supercomputing-Systeme, um Labordaten und biologische Bilder im großen Maßstab zu analysieren. KI-Tools helfen, Muster zu erkennen, Outcomes vorherzusagen und die Entscheidungsfindung in der Arzneimittelentwicklung und in klinischen Studien zu beschleunigen.

Mit Blick auf Herausforderungen beim Verständnis komplexer Krankheiten betonte der Manager, dass die Humangenetik eine Schlüsselrolle spiele. Genomische Datensätze im großen Maßstab, die Hunderttausende von Personen abdecken, werden nun mit Machine-Learning-Modellen analysiert, um krankheitsverursachende Mutationen zu identifizieren. „KI ermöglicht es uns, Millionen von Mutationen rechnergestützt zu testen – etwas, das zuvor nicht machbar war“, sagte der Manager.

In der Krebsforschung wurden KI-Modelle darauf trainiert, zwischen schädlichen Mutationen und zufälligen genetischen Variationen zu unterscheiden. Deep Learning wird außerdem eingesetzt, um DNA-Sequenzen zu entwerfen, die die Genexpression in bestimmten Zelltypen steuern können. KI-designte biologische Sequenzen haben in einigen Fällen in Laborexperimenten natürliche Sequenzen übertroffen. Dies wurde als eine Form der Informationskompression beschrieben, bei der komplexe biologische Regeln in effiziente, funktionale Designs destilliert werden.

In der Herstellung hilft KI, Produktionsprozesse zu optimieren und die Effizienz zu verbessern, indem mehrere Variablen gleichzeitig modelliert werden. Die Integration von KI mit Automatisierung, großskaligen biologischen Daten und kollaborativer Forschung beschleunigt das Tempo therapeutischer Innovation. „Es gab nie eine bessere Zeit für die Wirkstoffforschung. KI gestaltet die Zukunft der Medizin neu“, sagte der Manager. Er sprach auch über die Ambition des Zero-shot-Antikörperdesigns, bei dem Rechenmodelle therapeutische Antikörperkandidaten direkt aus einer Zielsequenz generieren können – ohne traditionelles experimentelles Screening.

Forschende nutzen KI, um Entdeckungen zu beschleunigen, frische Einblicke in das Leben auf molekularer Ebene zu gewinnen und neue Strategien gegen Krankheiten zu entwickeln. Ein Team hat D-I-TASSER entwickelt, ein neues Softwaretool, das die 3D-Formen komplexer Proteine genauer vorhersagt und damit schnellere Wirkstoffforschung, bessere Krankheitsforschung und ein präziseres Design zielgerichteter Therapien unterstützt.

„Für die meisten Proteine kennen wir ihre 3D-Strukturen immer noch nicht, und das bleibt ein großer blinder Fleck in der Biologie“, sagte ein Professor. „Die Form eines Proteins bestimmt, was es im Körper tut, aber viele große Proteine mit mehreren Domänen sind zu komplex, als dass bestehende Tools sie zuverlässig modellieren könnten.“ Der menschliche Körper enthält etwa 20.000 verschiedene Proteine, von denen viele aus mehreren verbundenen Teilen bestehen, die sich bewegen und miteinander interagieren. Diese Komplexität erschwert eine genaue Computermodellierung und verlangsamt den Fortschritt beim Verständnis von Krankheitsmechanismen und bei der Entwicklung neuer Medikamente.

Um diese Herausforderung anzugehen, entwickelte das Team D-I-TASSER, indem es KI mit physikbasierten Simulationen kombinierte. Das System zerlegt ein komplexes Protein in kleinere Abschnitte, sagt zunächst die Form jedes Abschnitts voraus und nutzt dann physikalische Modellierung, um sie zu einer vollständigen dreidimensionalen Struktur zusammenzusetzen – wodurch sich präziser rekonstruieren lässt, wie das Protein faltet und zusammenpasst. In Tests sagte D-I-TASSER komplexe Proteinstrukturen etwa 13% genauer voraus als bestehende, modernste Methoden. Den Forschenden gelang es außerdem, zuverlässige Strukturmodelle für die meisten Proteine im menschlichen Körper zu erzeugen, einschließlich vieler, die zuvor schwer zu analysieren waren.

„Wenn wir die Struktur eines Proteins klarer sehen können, verstehen wir besser, was bei Krankheiten schiefläuft und wie potenzielle Arzneimittel damit interagieren könnten“, ergänzte der Professor. Aufbauend auf D-I-TASSER erweitert das Team das Framework auf die Vorhersage von RNA-Strukturen und auf die Modellierung von Protein-Protein-Interaktionen, mit besonderem Fokus auf Antikörper–Antigen-Komplexe.

Da Biotech- und biopharmazeutische Unternehmen die KI-Ära voll annehmen, zeigt diese Technologie ihren tiefgreifenden Wert im medizinischen Bereich. Google DeepMind löste mit seinem AlphaFold-Projekt das Protein-Faltungsproblem, gewann einen Nobel Prize und räumte damit ein kritisches Hindernis auf dem Weg zur KI-gestützten Wirkstoffforschung aus. Während KI-Modelle weiter iterieren und aufgerüstet werden, sinken die Kosten für Anpassungen weiter, und die Hürden für die Implementierung in Unternehmen werden schrittweise niedriger – der Kipppunkt für technologische Durchbrüche rückt Jahr für Jahr näher.

Recursion Pharmaceuticals, das sich auf KI-getriebene Arzneimittelentwicklung konzentriert, hat Investitionen von prominenten Technologieinvestoren angezogen. Obwohl der Aktienkurs des Unternehmens um 90% gefallen ist und es derzeit auf eine Marktkapitalisierung von $1.9 billion kommt, stufte ein Analyst das Papier im vergangenen Dezember höher ein – vor allem aus Optimismus hinsichtlich des Wirkstoffkandidaten REC-4881 zur Behandlung der familiären adenomatösen Polyposis. Der Analyst wies darauf hin, dass mehrere Kandidaten in der KI-gestützten F&E-Pipeline durch klinische Ergebnisse und pharmazeutische Partnerschaften validiert wurden.

Ein großes Pharmaunternehmen hat kürzlich eine $100 million schwere Zusammenarbeit mit NVIDIA etabliert, um ein gemeinsames Innovationslabor aufzubauen. Beflügelt durch erstklassige Rechenkapazitäten, ermöglicht durch NVIDIA’s Vera Rubin chips und die BioNeMo-Plattform, beschleunigt dieser biopharmazeutische Konzern die Ausschöpfung des KI-Potenzials. Mit einer aktuellen Bewertung von unter $1 trillion zeigt das Unternehmen eine attraktive Bewertungsattraktivität.

Während KI das Tempo der Arzneimittelentwicklung deutlich beschleunigen kann, könnte sich der Fortschritt verzögern, wenn Patentinhaberschaft und Vertragsstrukturen nicht geklärt werden. Expertinnen und Experten betonen, dass „diese rechtlichen Fragen schnell gelöst werden müssen, um die Entwicklung zu beschleunigen und letztlich Patientinnen und Patienten zu nutzen“.