L’IA révolutionne la découverte de médicaments, mais l’incertitude juridique sur les brevets et le partage des profits inquiète

L’intelligence artificielle s’apprête à transformer la découverte de médicaments, les essais cliniques et les processus réglementaires, marquant une nouvelle révolution scientifique en biotechnologie. Mais l’incertitude juridique entourant les droits de brevet et la répartition des profits s’accroît à mesure que la technologie remodèle le développement pharmaceutique.

Selon un article publié le 17 (heure locale) dans la revue académique internationale Science, des experts en propriété intellectuelle ont souligné que les questions de titularité et de partage des bénéfices dans le développement de médicaments fondé sur l’IA restent dans un vide juridique.

L’IA peut accélérer le processus de développement des médicaments en passant rapidement au crible des millions de molécules et en analysant tôt, au cours du processus clinique, les problèmes potentiels, réduisant ainsi le temps nécessaire aux essais cliniques. Bien qu’aucun médicament découvert et conçu par l’IA n’ait encore atteint le marché, deux nouveaux candidats médicaments développés à l’aide de l’IA ont confirmé leur innocuité lors d’essais cliniques de Phase 2 : le traitement de la fibrose pulmonaire Lentosertib d’Insilico Medicine et le traitement des malformations caverneuses cérébrales REC-994 de Recursion. À l’heure actuelle, il est établi que plus de 90% des nouveaux candidats médicaments échouent en essais cliniques, ce qui signifie qu’environ un candidat sur dix seulement parvient à la commercialisation et est prescrit aux patients.

Le problème est de savoir qui détient les droits de brevet lorsque l’IA joue un rôle central dans le processus de développement d’un médicament. Dans l’affaire Thaler v. Vidal en 2022, une cour d’appel fédérale américaine a jugé qu’une IA ne peut pas être inscrite comme inventeur sur un brevet. En tant que décision d’appel, elle ne peut être annulée que par la Cour suprême des États-Unis. La probabilité que la Cour suprême revienne sur cette décision est faible.

La décision Thaler v. Vidal n’a pas traité les situations pratiques impliquant une collaboration entre l’IA et des humains. En novembre de l’an dernier, l’U.S. Patent and Trademark Office a publié au Federal Register des lignes directrices révisées sur la qualité d’inventeur pour les inventions assistées par l’IA, précisant que l’IA doit être considérée comme un outil, à l’instar d’un équipement de laboratoire ou d’un logiciel.

L’application de ces normes juridiques au développement réel de médicaments complique les choses. La reconnaissance d’une personne comme inventeur peut varier selon le type de molécule. Même si une IA propose la forme numérique d’une molécule, le chimiste de synthèse qui conçoit la voie de synthèse effective est susceptible d’être reconnu comme l’inventeur. Il est également souligné que, pour les macromolécules comme les protéines ou les acides nucléiques, il est plus difficile de prouver la contribution humaine, car les méthodes permettant de les fabriquer à partir de séquences d’acides aminés découvertes par l’IA sont déjà bien établies.

La manière dont l’utilisation de l’IA est documentée constitue également un facteur de risque potentiel. Si les humains enregistrent mal leurs processus de réflexion, les sorties d’une IA, elles, peuvent être facilement sauvegardées, ce qui peut exagérer la contribution de l’IA. Lors d’un contentieux en matière de brevets, lors de l’examen des cahiers de laboratoire et des données publiques, il pourrait être avancé que l’IA était l’inventeur et que l’humain n’a pas contribué. Cela laisse entendre que le niveau d’utilisation de l’IA doit être consigné avec précision.

Il est peu probable que les entreprises développant des IA revendiquent des droits sur les inventions réalisées à l’aide de leurs IA. Actuellement, la plupart des fournisseurs de modèles d’IA cèdent, dans leurs accords de service, les droits sur les résultats à l’utilisateur. Dans des domaines à forte valeur, des négociations contractuelles distinctes peuvent avoir lieu sur des modalités telles que le partage des profits en fonction des performances commerciales du médicament.

Le rapport de force entre les parties lors des négociations contractuelles est également une variable. Lorsqu’une grande entreprise d’IA négocie avec une petite entreprise pharmaceutique, elle peut proposer des conditions plus avantageuses pour elle. Lorsqu’une grande entreprise pharmaceutique négocie avec une petite entreprise d’IA, l’entreprise pharmaceutique est susceptible de mener les discussions. La structure de partage des profits peut varier selon la taille et le pouvoir de négociation des deux parties.

Lors du sommet BioAsia 2026, un directeur scientifique et vice-président senior de la recherche mondiale a déclaré que l’IA change fondamentalement la manière dont la science est menée dans l’ensemble de la recherche et développement. « La science change lorsqu’une technologie fondamentale bouleverse notre façon de comprendre et de travailler. L’IA est désormais à l’origine d’une telle révolution des modèles dans notre industrie », a déclaré le dirigeant.

L’IA est utilisée dès les premières étapes de la découverte de molécules jusqu’au développement clinique. Les entreprises ont investi dans des infrastructures informatiques, y compris des systèmes de supercalcul avancés, pour analyser à grande échelle les données de laboratoire et les images biologiques. Les outils d’IA aident à identifier des motifs, à prédire des résultats et à accélérer la prise de décision dans le développement de médicaments et les essais cliniques.

Soulignant les difficultés liées à la compréhension de maladies complexes, le dirigeant a indiqué que la génétique humaine joue un rôle clé. Des ensembles de données génomiques à grande échelle couvrant des centaines de milliers d’individus sont désormais analysés à l’aide de modèles d’apprentissage automatique afin d’identifier des mutations responsables de maladies. « L’IA nous permet de tester informatiquement des millions de mutations, ce qui n’était pas faisable auparavant », a-t-il déclaré.

Des modèles d’IA ont été entraînés à distinguer, en recherche sur le cancer, les mutations délétères des variations génétiques fortuites. L’apprentissage profond est également appliqué à la conception de séquences d’ADN capables de contrôler l’expression génique dans des types cellulaires spécifiques. Des séquences biologiques conçues par l’IA ont, dans certains cas, surpassé des séquences naturelles lors d’expériences en laboratoire. Cela a été décrit comme une forme de compression de l’information, où des règles biologiques complexes sont distillées en conceptions efficaces et fonctionnelles.

Dans la production, l’IA aide à optimiser les processus de fabrication et à améliorer l’efficacité en modélisant simultanément de multiples variables. L’intégration de l’IA avec l’automatisation, les données biologiques à grande échelle et la recherche collaborative accélère le rythme de l’innovation thérapeutique. « Il n’y a jamais eu de meilleur moment pour la découverte de médicaments. L’IA redessine l’avenir de la médecine », a déclaré le dirigeant. Il a également évoqué l’ambition de la conception d’anticorps en zero-shot, où des modèles informatiques peuvent générer des candidats anticorps thérapeutiques directement à partir d’une séquence cible sans criblage expérimental traditionnel.

Les chercheurs exploitent l’IA pour accélérer les découvertes, offrant de nouvelles perspectives sur la vie au niveau moléculaire et de nouvelles stratégies contre les maladies. Une équipe a développé D-I-TASSER, un nouvel outil logiciel qui prédit plus précisément les formes 3D de protéines complexes, soutenant une découverte de médicaments plus rapide, une meilleure recherche sur les maladies et une conception plus précise de thérapies ciblées.

« Pour la plupart des protéines, nous ne connaissons toujours pas leurs structures 3D, et cela reste un angle mort majeur en biologie », a déclaré un professeur. « La forme d’une protéine détermine ce qu’elle fait dans l’organisme, mais de nombreuses protéines volumineuses, à domaines multiples, sont trop complexes pour que les outils existants puissent les modéliser de manière fiable. » Le corps humain contient environ 20.000 protéines différentes, dont beaucoup sont constituées de plusieurs parties connectées qui bougent et interagissent entre elles. Cette complexité rend la modélisation informatique précise difficile et ralentit les progrès dans la compréhension des mécanismes des maladies et le développement de nouveaux médicaments.

Pour relever ce défi, l’équipe a développé D-I-TASSER en combinant l’IA et des simulations fondées sur la physique. Le système découpe une protéine complexe en sections plus petites, prédit d’abord la forme de chaque section, puis utilise une modélisation physique pour les assembler en une structure tridimensionnelle complète, permettant une reconstruction plus précise de la manière dont la protéine se replie et s’emboîte. Lors des tests, D-I-TASSER a prédit les structures de protéines complexes avec une précision supérieure d’environ 13% à celle des méthodes de pointe existantes. Les chercheurs ont également pu générer des modèles structuraux fiables pour la plupart des protéines du corps humain, y compris de nombreuses protéines auparavant difficiles à analyser.

« Lorsque nous pouvons voir plus clairement la structure d’une protéine, nous pouvons mieux comprendre ce qui dysfonctionne dans la maladie et comment des médicaments potentiels pourraient interagir avec elle », a ajouté le professeur. En s’appuyant sur D-I-TASSER, l’équipe étend le cadre à la prédiction de la structure de l’ARN et à la modélisation des interactions protéine–protéine, avec un accent particulier sur les complexes anticorps–antigène.

Alors que les entreprises de biotechnologie et de biopharmacie adoptent pleinement l’ère de l’IA, cette technologie démontre sa valeur profonde dans le domaine médical. Google DeepMind, grâce à son projet AlphaFold, a résolu le problème du repliement des protéines et a remporté un prix Nobel, levant un obstacle critique sur la voie de la découverte de médicaments pilotée par l’IA. À mesure que les modèles d’IA continuent d’itérer et de se perfectionner, les coûts de personnalisation ne cessent de diminuer et les barrières de déploiement pour les entreprises s’abaissent progressivement ; le point de bascule des avancées technologiques se rapproche d’année en année.

Recursion Pharmaceuticals, axée sur le développement de médicaments piloté par l’IA, a attiré des investissements de la part d’investisseurs technologiques de premier plan. Bien que le cours de l’action de l’entreprise ait chuté de 90%, lui donnant actuellement une capitalisation boursière de $1.9 billion, un analyste a relevé sa recommandation en décembre dernier, principalement optimiste quant à son candidat médicament REC-4881 pour le traitement de la polypose adénomateuse familiale. L’analyste a souligné que plusieurs candidats de son pipeline de R&D propulsé par l’IA ont été validés par des résultats cliniques et des partenariats pharmaceutiques.

Une grande entreprise pharmaceutique a récemment établi une collaboration de $100 million avec NVIDIA afin de créer un laboratoire d’innovation commun. Doté de capacités de calcul de tout premier plan rendues possibles par les puces Vera Rubin de NVIDIA et la plateforme BioNeMo, ce géant biopharmaceutique accélère la libération du potentiel de l’IA. Actuellement valorisée à moins de $1 trillion, l’entreprise présente un attrait de valorisation.

Si l’IA peut accélérer significativement le rythme du développement de médicaments, les progrès pourraient être retardés si la titularité des brevets et les structures contractuelles ne sont pas clarifiées. Les experts soulignent que « ces questions juridiques doivent être résolues rapidement pour accélérer le développement et, au final, bénéficier aux patients ».