特許権と利益配分の法的不確実性の中、AIが創薬を変革

人工知能（AI）は、創薬、臨床試験、規制プロセスを変革し、バイオテクノロジーにおける新たな科学革命の到来を告げている。しかし、AIが医薬品開発の姿を塗り替える一方で、特許権と利益配分をめぐる法的不確実性が増大している。

国際学術誌Scienceが17日（現地時間）に報じたところによると、知的財産の専門家は、AI主導の医薬品開発における所有権や利益配分の問題が、依然として法的空白地帯に置かれていると指摘している。

AIは、数百万の分子を迅速にスクリーニングし、臨床プロセスにおける潜在的な問題を早期に解析することで、創薬プロセスを加速し、臨床試験に要する時間を短縮し得る。AIが発見・設計した医薬品はまだ市場投入に至っていないものの、AIを用いて開発された2つの新規薬剤候補が第2相臨床試験で安全性を確認した。Insilico Medicineの肺線維症治療薬Lentosertibと、Recursionの脳海綿状血管腫治療薬REC-994である。現在、新規薬剤候補の90％超が臨床試験で失敗することが知られており、候補のおよそ10分の1しか商業化に到達して患者に処方されないことを意味する。

問題は、医薬品開発プロセスでAIが中核的な役割を果たす場合、誰が特許権を保有するのかという点だ。2022年のThaler v. Vidal事件で、米連邦控訴裁判所は、AIは特許の発明者として登録できないとの判断を示した。控訴裁判所の判断であるため、これを覆せるのは米連邦最高裁判所のみである。最高裁が判断を覆す可能性は低い。

Thaler v. Vidalの判断は、AIと人間の協働という実務上の状況には踏み込まなかった。昨年11月、米国特許商標庁は、AI支援発明における発明者（inventorship）に関する改訂ガイドラインを連邦官報（Federal Register）で公表し、AIは実験機器やソフトウェアと同様の「ツール」として扱うべきだと明記した。

こうした法的基準を実際の創薬に当てはめると、事態は複雑になる。誰が発明者として認められるかは、分子の種類によって変わり得る。AIが分子のデジタル形態を提案したとしても、実際の合成ルートを考案する合成化学者が発明者として認定される可能性が高い。また、タンパク質や核酸のような高分子については、AIが見いだしたアミノ酸配列から製造する方法がすでに確立されているため、人間の貢献を立証することがより難しいとも指摘されている。

AIの使用状況の記録方法も、潜在的なリスク要因となる。人間は思考過程の記録が得意ではない一方、AIの出力は容易に保存できるため、AIの寄与が過大に見える可能性がある。特許訴訟の場面で、実験ノートや公開データを精査する際に、AIが発明者で人間は貢献していないと主張され得る。これは、AIの利用度合いを正確に文書化する必要があることを示唆している。

AI開発企業が、自社AIを用いて生み出された発明に対する権利を主張する可能性は低い。現時点では、多くのAIモデル提供者がサービス契約で、出力に関する権利を利用者に帰属させている。高付加価値分野では、薬剤の売上実績に基づく利益配分などの取り決めについて、別途の契約交渉が行われる場合もある。

契約交渉における当事者間の力関係も変数となる。大手AI企業が小規模な製薬企業と交渉する場合、AI企業がより有利な条件を提示する可能性がある。大手製薬企業が小規模なAI企業と交渉する場合は、製薬企業が主導権を握りやすい。利益配分の構造は、双方の規模と交渉力によって変わり得る。

BioAsia 2026サミットで、グローバル研究担当の最高科学責任者兼上級副社長は、AIが研究開発全体にわたり、科学の進め方そのものを根本的に変えつつあると述べた。「基盤技術が、私たちの理解と仕事の仕方を破壊的に変えるとき、科学は変わる。AIは今、業界におけるそうしたモデル革命を推進している」とこの幹部は語った。

AIは、分子探索の最初期段階から臨床開発に至るまで活用されている。企業は、実験データや生物学的画像を大規模に解析するため、先進的なスーパーコンピューティングシステムを含む計算インフラに投資してきた。AIツールはパターンの同定、転帰の予測、創薬と臨床試験における意思決定の迅速化に寄与している。

複雑な疾患の理解における課題を強調しつつ、この幹部はヒト遺伝学が重要な役割を果たすと述べた。数十万人規模の個人を対象とする大規模ゲノムデータセットが、疾患原因となる変異を特定するために、機械学習モデルで解析されている。「AIにより、これまで不可能だった数百万の変異を計算機上で検証できるようになった」とこの幹部は語った。

がん研究では、有害な変異と偶発的な遺伝的多様性を識別するためにAIモデルが訓練されてきた。ディープラーニングは、特定の細胞種で遺伝子発現を制御できるDNA配列の設計にも適用されている。AIが設計した生物学的配列が、実験室での試験において自然配列を上回る性能を示した例もある。これは、複雑な生物学的ルールを効率的で機能的な設計へと抽出する「情報圧縮」の一形態として説明されている。

製造分野では、AIが複数の変数を同時にモデル化することで生産プロセスの最適化と効率向上を支援している。AIと自動化、大規模生物データ、共同研究の統合により、治療イノベーションの速度が加速している。「創薬にこれほど好機はない。AIが医療の未来を作り替えている」とこの幹部は語った。さらにこの幹部は、従来の実験的スクリーニングを経ずに、標的配列から計算モデルが治療用抗体候補を直接生成するゼロショット抗体設計の野心についても言及した。

研究者はAIを活用して発見を迅速化し、分子レベルでの生命に関する新たな洞察と、疾患に対抗する新戦略を提示している。あるチームは、複雑なタンパク質の3D形状をより正確に予測する新しいソフトウェアツールD-I-TASSERを開発し、創薬の迅速化、疾患研究の改善、標的治療のより精密な設計を後押ししている。

「多くのタンパク質について、私たちはまだ3D構造を知らず、それが生物学における大きな盲点として残っている」と教授は述べた。「タンパク質の形は体内での機能を規定するが、多くの巨大な多ドメインタンパク質は複雑すぎて、既存ツールでは信頼性高くモデル化できない」。人体には約20,000種類の異なるタンパク質が存在し、その多くは、互いに動き相互作用する複数の連結された部分から成る。この複雑性は正確な計算機モデリングを難しくし、疾患機序の理解や新薬開発の進展を遅らせる。

この課題に対処するため、チームはAIと物理ベースのシミュレーションを組み合わせてD-I-TASSERを開発した。システムは複雑なタンパク質を小さなセクションに分解し、各セクションの形状をまず予測してから、物理モデリングを用いてそれらを組み立て、完全な三次元構造へと統合する。これにより、タンパク質がどのように折りたたまれ、どのように噛み合うかをより精密に再構成できる。試験では、D-I-TASSERは既存の最先端手法よりも複雑タンパク質構造を約13％高精度に予測した。研究者はまた、人体内のほとんどのタンパク質について信頼できる構造モデルを生成することにも成功し、これまで解析が難しかった多くのタンパク質も含まれた。

「タンパク質構造をより明瞭に見られるようになれば、疾患で何がうまくいかなくなるのか、そして潜在的な薬剤がそれとどのように相互作用し得るのかをよりよく理解できる」と教授は付け加えた。チームはD-I-TASSERを基盤に、RNA構造予測やタンパク質間相互作用のモデリングへと枠組みを拡張しており、特に抗体–抗原複合体に焦点を当てている。

バイオテックおよびバイオ医薬品企業がAI時代を全面的に受け入れる中、この技術は医療分野における深い価値を示している。Google DeepMindはAlphaFoldプロジェクトを通じてタンパク質フォールディング問題を解決し、ノーベル賞を受賞して、AI主導の創薬に向かう道の重大な障害を取り除いた。AIモデルが継続的に反復・高度化するにつれて、カスタマイズ費用は下がり続け、企業にとっての導入障壁も徐々に低下しており、技術的ブレークスルーの転換点が年々近づいている。

AI主導の創薬に注力するRecursion Pharmaceuticalsは、著名なテクノロジー投資家から投資を集めてきた。同社株価は90％下落し、現在の時価総額は$1.9 billionにとどまるものの、昨年12月にアナリストが同社の評価を引き上げた。主な理由は、家族性大腸腺腫症の治療を目的とする候補薬REC-4881に対する楽観的見通しである。アナリストは、同社のAI活用R&Dパイプラインにある複数の候補が、臨床結果と製薬パートナーシップによって検証されていると指摘した。

大手製薬企業は最近、NVIDIAと$100 millionの協業を立ち上げ、共同イノベーションラボを構築した。NVIDIAのVera RubinチップとBioNeMoプラットフォームにより実現される最上級の計算能力を武器に、このバイオファーマ大手はAIの潜在力の解放を加速している。企業価値は$1 trillion未満と評価されており、魅力的なバリュエーション面での訴求力を示している。

AIは医薬品開発の速度を大幅に加速し得る一方、特許の所有権や契約構造が整理されなければ、進展が遅れる可能性がある。専門家は「これらの法的問題は、開発を加速し、最終的に患者に利益をもたらすため、迅速に解決されなければならない」と強調している。