La IA transforma el descubrimiento de fármacos en medio de la incertidumbre legal sobre derechos de patente y reparto de beneficios

La inteligencia artificial se dispone a transformar el descubrimiento de fármacos, los ensayos clínicos y los procesos regulatorios, marcando una nueva revolución científica en biotecnología; sin embargo, crece la incertidumbre legal en torno a los derechos de patente y la distribución de beneficios a medida que la tecnología reconfigura el desarrollo farmacéutico.

Según un reportaje publicado el día 17 (hora local) en la revista académica internacional Science, expertos en propiedad intelectual han señalado que las cuestiones de titularidad y reparto de beneficios en el desarrollo de fármacos impulsado por IA siguen en un vacío legal.

La IA puede acelerar el proceso de desarrollo de medicamentos al cribar rápidamente millones de moléculas y analizar de forma temprana posibles problemas en el proceso clínico, reduciendo así el tiempo necesario para los ensayos clínicos. Aunque todavía ningún fármaco descubierto y diseñado por IA ha llegado al mercado, dos nuevos candidatos desarrollados con IA han confirmado su seguridad en ensayos clínicos de Fase 2: el tratamiento para la fibrosis pulmonar Lentosertib de Insilico Medicine y el tratamiento para la malformación cavernosa cerebral REC-994 de Recursion. En la actualidad se sabe que más del 90% de los nuevos candidatos a fármaco fracasan en los ensayos clínicos, lo que significa que, aproximadamente, solo uno de cada diez candidatos logra llegar a la comercialización y ser prescrito a los pacientes.

El problema es quién ostenta los derechos de patente cuando la IA desempeña un papel central en el proceso de desarrollo de fármacos. En el caso Thaler v. Vidal de 2022, un tribunal federal de apelaciones de EE. UU. dictaminó que una IA no puede registrarse como inventora en una patente. Al tratarse de una decisión de un tribunal de apelación, solo puede ser revocada por el Tribunal Supremo de EE. UU. La probabilidad de que el Supremo revoque esa decisión es baja.

El fallo de Thaler v. Vidal no abordó situaciones prácticas que implican colaboración entre IA y seres humanos. En noviembre del año pasado, la Oficina de Patentes y Marcas de EE. UU. (U.S. Patent and Trademark Office) publicó en el Federal Register directrices revisadas sobre la condición de inventor en invenciones asistidas por IA, especificando que la IA debe tratarse como una herramienta, similar a equipos de laboratorio o software.

Aplicar estos criterios legales al desarrollo real de fármacos complica las cosas. El reconocimiento de alguien como inventor puede variar según el tipo de molécula. Incluso si una IA propone la forma digital de una molécula, es probable que el químico sintético que diseña la ruta de síntesis real sea reconocido como inventor. También se señala que, para macromoléculas como proteínas o ácidos nucleicos, demostrar la contribución humana es más difícil, porque los métodos para fabricarlas a partir de secuencias de aminoácidos descubiertas por IA ya están bien establecidos.

La forma en que se documenta el uso de la IA también es un posible factor de riesgo. Mientras que a los humanos se les da mal registrar sus procesos de pensamiento, las salidas de una IA pueden guardarse con facilidad, lo que podría exagerar su contribución. Durante un litigio de patentes, al revisar cuadernos de laboratorio y datos públicos, podría alegarse que la inventora fue la IA y que el humano no contribuyó. Esto sugiere que el nivel de utilización de la IA debe documentarse con precisión.

Es poco probable que las empresas desarrolladoras de IA reclamen derechos sobre invenciones realizadas usando su IA. En la actualidad, la mayoría de los proveedores de modelos de IA asignan los derechos sobre los resultados al usuario en sus acuerdos de servicio. En sectores de alto valor, pueden darse negociaciones contractuales separadas sobre fórmulas como el reparto de beneficios en función del desempeño de ventas del fármaco.

El equilibrio de poder entre las partes en las negociaciones contractuales también es una variable. Cuando una gran empresa de IA negocia con una pequeña farmacéutica, la empresa de IA puede proponer condiciones más favorables. Cuando una gran farmacéutica negocia con una pequeña empresa de IA, es probable que la farmacéutica lleve la iniciativa. La estructura de reparto de beneficios puede variar según el tamaño y el poder negociador de ambas partes.

En la cumbre BioAsia 2026, un director científico y vicepresidente sénior de investigación global afirmó que la IA está cambiando de manera fundamental cómo se hace ciencia en investigación y desarrollo. «La ciencia cambia cuando una tecnología fundamental altera la forma en que entendemos y trabajamos. La IA está impulsando ahora una revolución de modelos de ese tipo en nuestra industria», dijo el ejecutivo.

La IA se utiliza desde las etapas más tempranas del descubrimiento de moléculas hasta el desarrollo clínico. Las empresas han invertido en infraestructura computacional, incluidos sistemas avanzados de supercomputación, para analizar datos de laboratorio e imágenes biológicas a escala. Las herramientas de IA ayudan a identificar patrones, predecir resultados y acelerar la toma de decisiones en el desarrollo de fármacos y los ensayos clínicos.

Al destacar los desafíos para comprender enfermedades complejas, el ejecutivo dijo que la genética humana desempeña un papel clave. Conjuntos de datos genómicos a gran escala que abarcan a cientos de miles de individuos se están analizando ahora con modelos de aprendizaje automático para identificar mutaciones causantes de enfermedad. «La IA nos permite probar computacionalmente millones de mutaciones, algo que antes no era viable», afirmó.

Se han entrenado modelos de IA para distinguir entre mutaciones perjudiciales y variaciones genéticas incidentales en la investigación oncológica. El aprendizaje profundo también se está aplicando para diseñar secuencias de ADN que puedan controlar la expresión génica en tipos celulares específicos. En algunos casos, secuencias biológicas diseñadas por IA han superado a las secuencias naturales en experimentos de laboratorio. Esto se ha descrito como una forma de compresión de información, en la que reglas biológicas complejas se destilan en diseños eficientes y funcionales.

En fabricación, la IA está ayudando a optimizar procesos productivos y mejorar la eficiencia al modelar múltiples variables de forma simultánea. La integración de IA con automatización, datos biológicos a gran escala e investigación colaborativa está acelerando el ritmo de la innovación terapéutica. «Nunca ha habido un mejor momento para el descubrimiento de fármacos. La IA está redefiniendo el futuro de la medicina», afirmó el ejecutivo. El ejecutivo también habló de la ambición del diseño de anticuerpos zero-shot, en el que modelos computacionales pueden generar candidatos a anticuerpos terapéuticos directamente a partir de una secuencia diana, sin el cribado experimental tradicional.

Los investigadores están aprovechando la IA para acelerar descubrimientos, ofreciendo nuevas perspectivas sobre la vida a nivel molecular y nuevas estrategias contra la enfermedad. Un equipo ha desarrollado D-I-TASSER, una nueva herramienta de software que predice con mayor precisión las formas 3D de proteínas complejas, lo que favorece un descubrimiento de fármacos más rápido, una mejor investigación de enfermedades y un diseño más preciso de terapias dirigidas.

«Para la mayoría de las proteínas, todavía no conocemos sus estructuras 3D, y eso sigue siendo un gran punto ciego en biología», dijo un profesor. «La forma de una proteína determina lo que hace en el organismo, pero muchas proteínas grandes y multidominio son demasiado complejas para que las herramientas actuales las modelen de forma fiable». El cuerpo humano contiene alrededor de 20.000 proteínas diferentes, muchas de las cuales constan de varias partes conectadas que se mueven e interactúan entre sí. Esta complejidad dificulta el modelado informático preciso y ralentiza el avance en la comprensión de los mecanismos de la enfermedad y el desarrollo de nuevos medicamentos.

Para abordar este desafío, el equipo desarrolló D-I-TASSER combinando IA con simulaciones basadas en la física. El sistema divide una proteína compleja en secciones más pequeñas, predice primero la forma de cada sección y luego utiliza modelado físico para ensamblarlas en una estructura tridimensional completa, lo que permite una reconstrucción más precisa de cómo la proteína se pliega y encaja. En pruebas, D-I-TASSER predijo estructuras de proteínas complejas con aproximadamente un 13% más de precisión que los métodos punteros existentes. Los investigadores también pudieron generar modelos estructurales fiables para la mayoría de las proteínas del cuerpo humano, incluidas muchas que antes eran difíciles de analizar.

«Cuando podemos ver con mayor claridad la estructura de una proteína, podemos entender mejor qué falla en la enfermedad y cómo podrían interactuar con ella fármacos potenciales», añadió el profesor. Basándose en D-I-TASSER, el equipo está ampliando el marco a la predicción de la estructura del ARN y al modelado de interacciones proteína–proteína, con un enfoque particular en complejos anticuerpo–antígeno.

A medida que las empresas de biotecnología y biofarmacéuticas adoptan plenamente la era de la IA, esta tecnología está demostrando su profundo valor en el ámbito médico. Google DeepMind, a través de su proyecto AlphaFold, resolvió el problema del plegamiento de proteínas y ganó un Premio Nobel, despejando un obstáculo crítico en el camino hacia el descubrimiento de fármacos impulsado por IA. A medida que los modelos de IA siguen iterando y mejorando, los costes de personalización continúan disminuyendo y las barreras de despliegue para las empresas se reducen gradualmente, el punto de inflexión para los avances tecnológicos se acerca año tras año.

Recursion Pharmaceuticals, centrada en el desarrollo de fármacos impulsado por IA, ha atraído inversión de destacados inversores tecnológicos. Aunque el precio de la acción de la empresa ha caído un 90%, lo que actualmente le da una capitalización de mercado de $1.9 billion, un analista mejoró su recomendación el pasado diciembre, principalmente optimista respecto a su candidato REC-4881 para tratar la poliposis adenomatosa familiar. El analista señaló que varios candidatos de su cartera de I+D impulsada por IA han sido validados por resultados clínicos y alianzas con farmacéuticas.

Una gran compañía farmacéutica estableció recientemente una colaboración de $100 million con NVIDIA para crear un laboratorio conjunto de innovación. Impulsada por capacidades de computación de primer nivel habilitadas por los chips Vera Rubin de NVIDIA y la plataforma BioNeMo, esta biofarmacéutica está acelerando el despliegue de su potencial de IA. Con una valoración actual inferior a $1 trillion, la empresa muestra un atractivo potencial de valoración.

Si bien la IA puede acelerar significativamente el ritmo de desarrollo de fármacos, el progreso puede retrasarse si no se ordenan la titularidad de las patentes y las estructuras contractuales. Los expertos subrayan que «estas cuestiones legales deben resolverse rápidamente para acelerar el desarrollo y, en última instancia, beneficiar a los pacientes».