AI正重塑药物研发：专利归属与收益分配法律不确定性引发关注

人工智能正准备重塑药物发现、临床试验和监管流程，标志着生物技术领域一场新的科学革命；但随着该技术重塑制药研发，围绕专利权与利润分配的法律不确定性也在加剧，可能拖慢进展。

据国际学术期刊《Science》17日（当地时间）报道，知识产权专家指出，AI驱动的药物研发在权属与收益分成方面仍处于法律真空地带。

AI可通过快速筛选数百万个分子并在临床过程中及早分析潜在问题来加速药物开发流程，从而减少临床试验所需时间。尽管尚无任何由AI发现并设计的药物上市，但已有两款借助AI研发的新候选药在II期（Phase 2）临床试验中确认了安全性：Insilico Medicine用于治疗肺纤维化的Lentosertib，以及Recursion用于治疗脑海绵状血管畸形的REC-994。目前已知超过90%的新药候选物会在临床试验中失败，这意味着大约每10个候选物中仅有1个最终能够实现商业化并被开具给患者。

问题在于，当AI在药物开发过程中发挥核心作用时，专利权究竟归谁所有。在2022年的Thaler v. Vidal案中，美国联邦上诉法院裁定，AI不能被登记为专利发明人。作为上诉法院的裁决，只有美国最高法院才能推翻该决定，而最高法院推翻该裁决的可能性很低。

Thaler v. Vidal裁决并未涉及AI与人类协作的实际情形。去年11月，美国专利商标局（U.S. Patent and Trademark Office）在《联邦公报》（Federal Register）发布了关于AI辅助发明发明人认定的修订指南，明确AI应被视为一种工具，类似实验室设备或软件。

将这些法律标准应用到真实的药物开发中，会使情况更为复杂。某个人是否被认定为发明人，可能因分子类型不同而有所差异。即使AI提出了分子的数字形式，设计实际合成路线的合成化学家仍很可能被认定为发明人。也有观点指出，对于蛋白质或核酸等大分子而言，由于从AI发现的氨基酸序列制造它们的方法已经相当成熟，证明人类贡献会更困难。

AI使用方式的记录同样是潜在风险因素。人类并不擅长记录自身的思考过程，而AI的输出却很容易保存，这可能夸大AI的贡献。在专利诉讼中，审查实验室记录本与公开数据时，可能会有人主张AI才是发明人、人类并未作出贡献。这表明必须准确记录AI的使用程度。

AI开发公司不太可能主张对使用其AI所产生的发明享有权利。目前，大多数AI模型提供方在服务协议中将输出成果的权利分配给用户。在高价值领域，双方可能会就基于药物销售表现进行利润分成等安排展开单独的合同谈判。

合同谈判中的力量对比同样是一项变量。当大型AI公司与小型制药公司谈判时，AI公司可能提出更有利于自身的条款；当大型制药公司与小型AI公司谈判时，制药公司更可能占据主导。收益分配结构会随双方规模与议价能力而变化。

在BioAsia 2026峰会上，一位全球研究负责人兼首席科学官与高级副总裁表示，AI正在从根本上改变研发体系中科学开展工作的方式。“当一项基础技术颠覆我们理解与工作的方式时，科学就会发生变化。AI如今正在推动我们行业的这种模式革命，”该高管表示。

AI已被用于从最早期的分子发现到临床开发的各个阶段。企业已投入计算基础设施，包括先进的超级计算系统，以规模化分析实验室数据与生物图像。AI工具有助于识别模式、预测结果，并加速药物开发与临床试验中的决策。

在强调理解复杂疾病的挑战时，该高管表示，人类遗传学发挥着关键作用。覆盖数十万人的大规模基因组数据集正通过机器学习模型进行分析，以识别致病突变。“AI让我们能够在计算机中测试数百万种突变，这是过去无法实现的，”该高管说。

在癌症研究中，AI模型已被训练用于区分有害突变与偶发的遗传变异。深度学习也被应用于设计能够在特定细胞类型中控制基因表达的DNA序列。在实验室实验中，AI设计的生物序列在某些情况下优于天然序列。这被描述为一种信息压缩形式——将复杂的生物学规律提炼为高效且具功能性的设计。

在制造环节，AI通过同时对多变量建模，帮助优化生产流程并提升效率。AI与自动化、大规模生物数据以及协同研究的融合，正在加快治疗创新的速度。“从未有过比现在更适合做药物发现的时代。AI正在重塑医学的未来，”该高管说。该高管还谈到“零样本（zero-shot）抗体设计”的愿景，即计算模型可在无需传统实验筛选的情况下，直接从靶标序列生成治疗性抗体候选物。

研究人员正在利用AI加速发现，在分子层面提供对生命的新洞见，并提出对抗疾病的新策略。一个团队开发了D-I-TASSER，这是一款新的软件工具，可更准确地预测复杂蛋白质的三维形状，从而支持更快速的药物发现、更深入的疾病研究，以及对靶向治疗更精确的设计。

“一般来说，我们仍不知道大多数蛋白质的三维结构，而这仍是生物学中的一大盲区，”一位教授说。“蛋白质的形状决定其在体内的功能，但许多大型、多结构域蛋白质过于复杂，现有工具难以可靠建模。”人体大约含有20,000种不同蛋白质，其中许多由多个相连部分组成，这些部分会运动并相互作用。这样的复杂性使准确的计算机建模变得困难，也拖慢了对疾病机制的理解和新药开发的进展。

为应对这一挑战，团队将AI与基于物理的模拟相结合，开发了D-I-TASSER。该系统将复杂蛋白质拆分为更小的片段，先预测每个片段的形状，再利用物理建模将其组装成完整的三维结构，从而更精确地重建蛋白质如何折叠并相互契合。在测试中，D-I-TASSER预测复杂蛋白质结构的准确性比现有最先进方法提高约13%。研究人员还为人体内大多数蛋白质生成了可靠的结构模型，其中包括许多此前难以分析的蛋白质。

“当我们能更清晰地看到蛋白质结构时，就能更好地理解疾病中出了什么问题，以及潜在药物可能如何与之相互作用，”该教授补充道。基于D-I-TASSER，团队正将框架扩展至RNA结构预测以及蛋白—蛋白相互作用建模，尤其聚焦于抗体—抗原复合物。

随着生物技术与生物制药公司全面拥抱AI时代，这项技术正在医疗领域展现出深远价值。Google DeepMind通过其AlphaFold项目解决了蛋白质折叠问题并获得诺贝尔奖，清除了AI驱动药物发现道路上的关键障碍。随着AI模型不断迭代升级，定制化成本持续下降，企业部署门槛逐步降低，技术突破的临界点正逐年临近。

专注于AI驱动药物研发的Recursion Pharmaceuticals吸引了知名科技投资者的投资。尽管该公司股价下跌了90%，目前市值为19亿美元，但一名分析师在去年12月上调了其评级，主要看好其用于治疗家族性腺瘤性息肉病的候选药REC-4881。该分析师指出，其AI赋能的研发管线中有多个候选项目已通过临床结果与制药合作得到验证。

一家大型制药公司近日与NVIDIA建立了一项1亿美元的合作，拟共建联合创新实验室。在NVIDIA的Vera Rubin芯片与BioNeMo平台所带来的顶级算力支持下，这家生物制药巨头正加速释放AI潜力。该公司目前估值不足1万亿美元，显示出颇具吸引力的估值优势。

尽管AI可显著加快药物开发速度，但如果专利归属与合同架构问题未能理顺，进展可能被拖延。专家强调，“必须迅速解决这些法律问题，才能加速研发并最终让患者受益”。