Servier拟以最高26.5亿美元收购Edgewise肌肉萎缩症业务
Servier将收购Edgewise Therapeutics的肌肉萎缩症业务，包括药物sevasemten，交易金额最高可达26.5亿美元。该药物近期因贝克型肌营养不良症加速审批被FDA拒绝，但将于2026年推进至三期临床试验。该药物已获得FDA和EMA针对贝克型及杜氏肌营养不良症的多项监管认定。
Servier已同意以最高26.5亿美元的价格收购Edgewise Therapeutics的肌肉萎缩症业务。该交易包含在研药物sevasemten，该药物近期被FDA拒绝加速批准用于治疗贝克型肌营养不良症，但正朝着2026年启动三期临床试验的目标推进。
交易估值为15.5亿美元预付款，外加最高11亿美元的潜在里程碑付款。此次收购涵盖sevasemten，这是一种口服肌球蛋白ATP酶抑制剂，旨在保护肌肉免受罕见肌营养不良症中收缩引发的肌肉损伤。该交易已获两家公司治理机构批准，预计在获得监管许可及满足常规交割条件后，于2026年第三季度完成交割。
Sevasemten目前正处于贝克型肌营养不良症（BMD）和杜氏肌营养不良症（DMD）的二期开发阶段。FDA近期拒绝加速批准sevasemten用于BMD，但该公司已公布计划于2026年启动三期临床试验。该药物已获得多项监管里程碑，包括FDA授予的针对贝克型和杜氏的孤儿药认定、针对杜氏的罕见儿科疾病认定，以及针对两种适应症的快速通道认定。此外，它还获得了EMA针对贝克型和杜氏的孤儿药认定。
在2026年肌营养不良症协会（MDA）临床与科学会议上展示的临床数据凸显了其长期功能稳定性。一篇壁报研究报告显示，在贝克型肌营养不良症的MESA开放标签扩展试验中，sevasemten阻止了长达3.5年的功能衰退。另一篇报告探讨了sevasemten对CANYON试验中贝克型肌营养不良症成人患者左心室射血分数和NT-proBNP水平的影响。早期临床结果显示与肌肉损伤相关的血清生物标志物水平降低，临床前研究则证明了该药物在抗肌营养不良蛋白缺陷小鼠中的功能改善。
Sevasemten被描述为目前唯一处于贝克型肌营养不良症晚期临床开发阶段的小分子药物，也是仅有的几种用于杜氏肌营养不良症开发的药物之一。该药物的新颖作用机制可选择性地限制因功能性抗肌营养不良蛋白缺失或丢失所导致的夸张性肌肉损伤。若能获批，sevasemten或将成为首个获批用于治疗贝克型肌营养不良症的药物。