Servier adquiere la unidad de distrofia muscular de Edgewise por hasta 2.650 millones de dólares
Servier adquirirá el negocio de distrofia muscular de Edgewise Therapeutics, que incluye el fármaco sevasemten, por hasta 2.650 millones de dólares. Sevasemten fue rechazado recientemente por la FDA para la aprobación acelerada en la distrofia muscular de Becker, pero avanzará hacia un ensayo de fase 3 en 2026. El fármaco ha recibido múltiples designaciones de la FDA y la EMA para las distrofias musculares de Becker y de Duchenne.
Servier ha acordado adquirir el negocio de distrofia muscular de Edgewise Therapeutics por hasta 2.650 millones de dólares, una operación que incluye el fármaco en investigación sevasemten, que recientemente vio rechazada la aprobación acelerada de la FDA para la distrofia muscular de Becker, pero que avanza hacia un ensayo de fase 3 en 2026.
La transacción está valorada en 1.550 millones de dólares por adelantado, con 1.100 millones adicionales en posibles pagos por hitos. La adquisición abarca sevasemten, un inhibidor oral de ATPasa de miosina diseñado para proteger contra el daño muscular inducido por la contracción en distrofias musculares raras. La operación ha sido aprobada por los órganos de gobierno de ambas empresas y se espera que se cierre en el tercer trimestre de 2026, sujeta a la autorización regulatoria y las condiciones habituales de cierre.
Sevasemten se encuentra actualmente en desarrollo de fase 2 tanto para la distrofia muscular de Becker (DMB) como para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La FDA rechazó recientemente otorgar la aprobación acelerada para sevasemten en DMB, pero la empresa ha esbozado planes para iniciar un ensayo de fase 3 en 2026. El fármaco ha asegurado varios hitos regulatorios, incluyendo la designación de Medicamento Huérfano de la FDA para Becker y Duchenne, la designación de Enfermedad Pediátrica Rara para Duchenne, y las designaciones de Vía Rápida para ambas indicaciones. También posee designaciones de Medicamento Huérfano de la EMA para Becker y Duchenne.
Los datos clínicos presentados en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) 2026 destacaron la estabilización funcional a largo plazo. Una sesión de póster informó que sevasemten previno el deterioro funcional durante hasta 3,5 años en el ensayo de extensión de etiqueta abierta MESA para la distrofia muscular de Becker. Otra presentación examinó los efectos de sevasemten en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo y los niveles de NT-proBNP en adultos con distrofia muscular de Becker del ensayo CANYON. Los resultados clínicos iniciales han mostrado una disminución de biomarcadores séricos asociados con daño muscular, y estudios preclínicos demostraron mejoras funcionales en ratones con deficiencia de distrofina.
Sevasemten se describe como la única molécula pequeña en desarrollo clínico avanzado para la distrofia muscular de Becker y una de las pocas en desarrollo para la distrofia muscular de Duchenne. El novedoso mecanismo de acción del fármaco limita selectivamente el daño muscular exagerado causado por la ausencia o pérdida de distrofina funcional. Si se aprueba, sevasemten podría convertirse en el primer tratamiento aprobado para la distrofia muscular de Becker.