Servier、筋ジストロフィー事業を最大26億5000万ドルで買収へ

Servierは、Edgewise Therapeuticsの筋ジストロフィー事業を最大26億5000万ドルで買収することで合意した。この取引には、最近FDA（米国食品医薬品局）からベッカー型筋ジストロフィー（BMD）に対する加速承認を拒否されたが、2026年に第III相試験（Phase 3 trial）に進む予定の調査医薬品sevasemtenが含まれる。

取引額は前払い15億5000万ドルに加え、最大11億ドルのマイルストーン支払いが見込まれている。今回の買収には、希少筋ジストロフィーにおいて収縮誘発性の筋肉損傷からの保護を目的とした経口ミオシンATPase阻害薬（oral myosin ATPase inhibitor）であるsevasemtenが含まれる。この取引は両社の統治機関によって承認されており、規制当局の承認および通常のクロージング条件を満たせば、2026年第3四半期に完了する見通しである。

Sevasemtenは現在、ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）およびデュシェン型筋ジストロフィー（DMD）の両方に対して第II相開発中である。FDAは最近、BMDに対するsevasemtenの加速承認（accelerated approval）を拒否したが、同社は2026年に第III相試験を開始する計画を明らかにした。同薬は、ベッカー型およびデュシェン型の両適応に対するFDA希少疾患用医薬品指定（Orphan Drug Designation）、デュシェン型に対する希少小児疾患用医薬品指定（Rare Pediatric Disease Designation）、および両適応に対するファストトラック指定（Fast Track designation）など、複数の規制上のマイルストーンを獲得している。また、ベッカー型およびデュシェン型のEMA（欧州医薬品庁）希少疾患用医薬品指定も保持している。

2026年の筋ジストロフィー協会（MDA）臨床科学会議で発表された臨床データは、長期にわたる機能的安定化を示した。ポスターセッションでは、ベッカー型筋ジストロフィーに対するMESA非盲検延長試験（open-label extension trial）において、sevasemtenが最大3.5年間、機能的進行を防止したことが報告された。また、別の発表では、CANYON試験におけるベッカー型筋ジストロフィー成人患者に対するsevasemtenの左室駆出率（left ventricular ejection fraction）およびNT-proBNPレベルへの影響が検討された。早期臨床結果では、筋肉損傷に関連する血清バイオマーカー（serum biomarkers）の低下が示され、前臨床研究では、ジストロフィン欠損マウス（dystrophin-deficient mice）において機能的改善が実証された。

Sevasemtenは、ベッカー型筋ジストロフィーの開発が進んでいる唯一の小分子であり、デュシェン型の開発が進んでいる数少ない薬剤の一つとされている。同薬の新たな作用機序は、機能的ジストロフィンの欠失または消失に起因する誇大な筋肉損傷を選擇的に制限するものである。承認されれば、sevasemtenはベッカー型筋ジストロフィー初の承認治療薬となる可能性がある。