Servier übernimmt Edgewise Muskeldystrophie-Einheit für bis zu 2,65 Milliarden Dollar
Servier erwirbt das Muskeldystrophie-Geschäft von Edgewise Therapeutics, einschließlich des Arzneimittels Sevasemten, für bis zu 2,65 Milliarden Dollar. Sevasemten erhielt kürzlich von der FDA keine beschleunigte Zulassung für die Becker-Muskeldystrophie, steht aber 2026 für eine Phase-3-Studie an. Das Medikament hat mehrere FDA- und EMA-Designierungen für die Becker- und Duchenne-Muskeldystrophie erhalten.
Servier hat vereinbart, das Muskeldystrophie-Geschäft von Edgewise Therapeutics für bis zu 2,65 Milliarden Dollar zu übernehmen – ein Deal, der das in Entwicklung befindliche Arzneimittel Sevasemten einschließt, für das die FDA kürzlich die beschleunigte Zulassung für die Becker-Muskeldystrophie ablehnte, das jedoch 2026 in eine Phase-3-Studie überführt werden soll.
Der Transaktionswert beläuft sich auf 1,55 Milliarden Dollar upfront, zuzüglich weiterer 1,1 Milliarden Dollar an potenziellen Meilensteinzahlungen. Die Übernahme umfasst Sevasemten, einen oralen Myosin-ATPase-Inhibitor (Myosin-ATPase-Hemmer), der zum Schutz vor kontraktionsinduziertem Muskelschaden bei seltenen Muskeldystrophien entwickelt wurde. Der Deal wurde von den Gouverneursorganen beider Unternehmen genehmigt und soll im dritten Quartal 2026 unter Vorbehalt der behördlichen Genehmigung und der üblichen Abschlussbedingungen abgeschlossen werden.
Sevasemten befindet sich derzeit in der Phase-2-Entwicklung für sowohl die Becker-Muskeldystrophie (BMD) als auch die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die FDA lehnte kürzlich die Gewährung einer beschleunigten Zulassung (accelerated approval) für Sevasemten bei BMD ab, doch das Unternehmen hat Pläne vorgelegt, 2026 eine Phase-3-Studie zu beginnen. Das Medikament hat mehrere regulatorische Meilensteine erreicht, darunter den FDA Orphan Drug Designation (Orphan-Arzneimittel-Status) für Becker und Duchenne, die Rare Pediatric Disease Designation (Status für seltene pädiatrische Erkrankungen) für Duchenne sowie Fast-Track-Designierungen (schnellgeführte Status) für beide Indikationen. Außerdem hält es EMA Orphan Drug Designations für Becker und Duchenne.
Klinische Daten, die auf der Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical and Scientific Conference 2026 vorgestellt wurden, hoben die langfristige funktionelle Stabilisierung hervor. Eine Posterpräsentation berichtete, dass Sevasemten in der MESA-Verlängerungsstudie bei offener Anwendung (open-label extension trial) für die Becker-Muskeldystrophie den funktionalen Verfall über bis zu 3,5 Jahre verhinderte. Eine weitere Präsentation untersuchte die Wirkungen von Sevasemten auf die linksventrikuläre Ejektionsfraktion (left ventricular ejection fraction) und die NT-proBNP-Spiegel bei Erwachsenen mit Becker-Muskeldystrophie aus der CANYON-Studie. Erste klinische Ergebnisse haben einen Rückgang von Serum-Biomarkern gezeigt, die mit Muskelschäden assoziiert sind, und präklinische Studien demonstrierten funktionelle Verbesserungen bei dystrophin-defizienten Mäusen.
Sevasemten wird als das einzige kleine Molekül in fortgeschrittener klinischer Entwicklung für die Becker-Muskeldystrophie und als eines der wenigen in Entwicklung für die Duchenne-Muskeldystrophie beschrieben. Der neuartige Wirkungsmechanismus des Arzneimittels begrenzt selektiv den übermäßigen Muskelschaden, der durch das Fehlen oder den Verlust funktionalen Dystrophins verursacht wird. Bei Zulassung könnte Sevasemten die erste zugelassene Behandlung für die Becker-Muskeldystrophie werden.