Avidity公司强直性肌营养不良药物在1/2期试验中展现积极结果
Avidity Biosciences宣布其1型强直性肌营养不良药物delpacibart etedesiran在1/2期试验中取得积极结果，显示DMPK mRNA降低40%并带来功能改善。该疗法已获得多项监管认定，目前正在进行3期测试，数据预计于2026年底公布。尽管公司报告净亏损约5.5亿美元，但其股价在过去一年飙升128%。
Avidity Biosciences宣布，其用于1型强直性肌营养不良的delpacibart etedesiran（del-desiran）1/2期MARINA试验最终结果将于2月19日发表在《新英格兰医学杂志》上。这种研究性抗体寡核苷酸偶联物在治疗参与者中显示出DMPK mRNA平均降低约40%，针对了DM1的潜在遗传病因，并在手功能、肌肉力量、活动能力和患者报告结局等多个功能指标上显示出改善。
该试验评估了该疗法在38名患有DM1的成人中的效果，DM1是一种进行性神经肌肉疾病，目前尚无获批的疾病修饰疗法。参与者被随机分配接受不同剂量的del-desiran或安慰剂。治疗显示出可接受的安全性特征，大多数不良事件为轻度或中度，尽管在较高剂量组中发生了两起严重不良事件，其中一名参与者退出了研究。
Del-desiran目前正在全球3期HARBOR研究中接受评估，研究对象为16岁及以上的DM1患者。该研究于2025年7月完成入组，关键数据预计于2026年下半年公布。该药物已获得FDA的突破性疗法、孤儿药和快速通道认定，以及欧洲和日本监管机构的孤儿药认定。
Avidity Biosciences的市值接近110亿美元。该公司股价在过去一年飙升128%，过去六个月上涨64%，交易价格接近其52周高点73.06美元。尽管Avidity资产负债表上的现金多于债务，流动比率为11.57，但公司尚未实现盈利，过去十二个月报告净亏损约5.5亿美元。过去十二个月收入增长106%，分析师预测今年销售额将增长87%，但预计公司仍不会盈利。公司定于3月3日公布财报。