Servier acquiert l'unité de dystrophie musculaire d'Edgewise pour 2,65 milliards de dollars
Servier acquerra l'activité de dystrophie musculaire d'Edgewise Therapeutics, incluant le médicament sevasemten, pour 2,65 milliards de dollars. Le sevasemten a récemment fait face à un refus de la FDA pour une approbation accélérée dans la dystrophie musculaire de Becker mais avance vers un essai de phase 3 en 2026. Le médicament a reçu plusieurs désignations de la FDA et de l'EMA pour les dystrophies musculaires de Becker et de Duchenne.
Servier a accepté d'acquérir l'activité de dystrophie musculaire d'Edgewise Therapeutics pour 2,65 milliards de dollars, un accord qui comprend le médicament expérimental sevasemten, qui a récemment fait face à un refus d'approbation accélérée par la FDA pour la dystrophie musculaire de Becker, mais progresse vers un essai de phase 3 en 2026.
La transaction est valorisée à 1,55 milliard de dollars à l'avance, auxquels s'ajoutent 1,1 milliard de dollars de paiements potentiels liés à des jalons. L'acquisition englobe le sevasemten, un inhibiteur oral de l'ATPase de la myosine conçu pour protéger contre les dommages musculaires induits par la contraction dans les dystrophies musculaires rares. L'accord a été approuvé par les organes de gouvernance des deux entreprises et devrait être finalisé au troisième trimestre 2026, sous réserve d'homologations réglementaires et des conditions de clôture habituelles.
Le sevasemten est actuellement en phase de développement pour la dystrophie musculaire de Becker (DMB) et la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). La FDA a récemment refusé d'accorder une approbation accélérée au sevasemten pour la DMB, mais l'entreprise a exposé ses plans pour commencer un essai de phase 3 en 2026. Le médicament a obtenu plusieurs jalons réglementaires, notamment la désignation de médicament orphelin de la FDA pour Becker et Duchenne, la désignation de maladie pédiatrique rare pour Duchenne, et les désignations de parcours accéléré pour les deux indications. Il détient également des désignations de médicament orphelin de l'EMA pour Becker et Duchenne.
Les données cliniques présentées lors de la Conférence clinique et scientifique 2026 de l'Association contre la dystrophie musculaire (MDA) ont mis en avant une stabilisation fonctionnelle à long terme. Une session d'affiches a rapporté que le sevasemten avait prévenu le déclin fonctionnel pendant 3,5 ans dans l'essai d'extension en ouvert MESA pour la dystrophie musculaire de Becker. Une autre présentation a examiné les effets du sevasemten sur la fraction d'éjection ventriculaire gauche et les niveaux de NT-proBNP chez les adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker de l'essai CANYON. Les premiers résultats cliniques ont montré une diminution des biomarqueurs sériques associés aux dommages musculaires, et les études précliniques ont démontré des améliorations fonctionnelles chez les souris déficientes en dystrophine.
Le sevasemten est décrit comme la seule petite molécule en développement clinique avancé pour la dystrophie musculaire de Becker et l'une des rares en développement pour la Duchenne. Le nouveau mécanisme d'action du médicament limite sélectivement les dommages musculaires exagérés causés par l'absence ou la perte de dystrophine fonctionnelle. S'il est approuvé, le sevasemten pourrait devenir le premier traitement approuvé pour la dystrophie musculaire de Becker.