国会将罕见儿科疾病优先审评券项目延长至2029年
《2026年综合拨款法案》将FDA发放罕见儿科疾病优先审评券的授权延长至2029年9月30日。该法律还要求GAO在5年内向国会提交有关该项目有效性的评估报告。
Title：国会将罕见儿科疾病优先审评券项目延长至2029年
Label：罕见儿科审评券延期
Summary：《2026年综合拨款法案》将FDA发放罕见儿科疾病优先审评券的授权延长至2029年9月30日。该法律还要求GAO就该项目的有效性出具报告。
Highlights：
- 《2026年综合拨款法案》于2026年2月3日正式成为法律。
- 第6604条将FDA发放罕见儿科疾病优先审评券的授权延长至2029年9月30日。
- 该项目向获批罕见儿科疾病疗法的申办方授予优先审评券。
- 第6604条要求GAO在法案生效后5年内向国会提交有关该项目有效性的报告。
Content： 《2026年综合拨款法案》于2026年2月3日正式成为法律，并将美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）发放罕见儿科疾病优先审评券的授权延长至2029年9月30日。FDA这项举措通过向获批疗法的申办方授予优先审评券，激励针对罕见儿科疾病的药物开发，而这些审评券可用于加快未来药品申请的审评。
该法律第6604条将FDA发放优先审评券、以鼓励罕见儿科疾病治疗开发的授权延长至2029年9月30日。虽然此次延期为该项目未来几年的实施提供了确定性，但与延期一并生效的新报告要求，也为持续评估该项目的影响奠定了基础。
第6604条要求美国政府问责局（Government Accountability Office，GAO）开展研究，并最迟在该条款生效后5年内向国会提交报告，评估授予罕见儿科疾病优先审评券在推动治疗或预防罕见儿科疾病产品开发方面的有效性。该分析报告很可能会在当前项目授权延期到期之后提交。
这一已延长至2029年9月30日的项目，已经产生了显著影响。在FDA于2025年举行的一场关于细胞和基因疗法的圆桌会议上，生物制品评价与研究中心主任强调，该机构致力于为针对罕见疾病的疗法提供灵活性。
现行的处方药使用者付费法案（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）项目将于2027年9月30日到期。罕见疾病议题一直是此前PDUFA重新授权过程中的重点内容之一；在应对独特的开发挑战、紧迫的患者需求以及创新进展之际，政策制定者也持续研究如何推动针对罕见病患者的安全、有效疗法得到及时开发。