米議会、希少小児疾患優先審査バウチャー制度を2029年まで延長

Title: 米議会、希少小児疾患優先審査バウチャー制度を2029年まで延長

Label: 希少小児疾患バウチャー延長

Summary: 2026年統合歳出法により、FDAの希少小児疾患優先審査バウチャー発行権限は2029年9月30日まで延長された。同法はまた、この制度の有効性に関するGAO報告書の作成も義務付けている。

Highlights:

• 2026年統合歳出法は2026年2月3日に成立した。
• 第6604条は、FDAの希少小児疾患優先審査バウチャー発行権限を2029年9月30日まで延長する。
• この制度は、希少小児疾患向け治療薬として承認された治療法の申請企業に優先審査バウチャーを付与する。
• 第6604条は、制度の有効性について、施行から5年以内にGAOが議会へ報告するよう求めている。

Content: 2026年統合歳出法は2026年2月3日に成立し、Food and Drug Administration（FDA）による希少小児疾患優先審査バウチャーの発行権限を2029年9月30日まで延長した。このFDAの施策は、承認された治療法の申請企業に優先審査バウチャーを付与することで、希少小児疾患に対する医薬品開発を促進するものであり、これらのバウチャーにより将来の医薬品申請の審査を迅速化できる。

同法第6604条は、希少小児疾患の治療法開発を促すため、FDAによる優先審査バウチャー発行権限を2029年9月30日まで延長するものである。この延長により今後数年間にわたって制度の継続性が確保される一方、延長に盛り込まれた新たな報告規定によって、この制度の影響を継続的に評価する基盤も整えられた。

第6604条は、Government Accountability Office（GAO）に対し、希少小児疾患の治療または予防を目的とする製品開発において、希少小児疾患優先審査バウチャーの付与がどの程度有効であったかを調査し、この規定の施行後5年以内に議会へ報告書を提出するよう求めている。この分析は、現行の制度権限延長の期限が到来した後に提出される可能性が高い。

2029年9月30日まで延長されたこの制度は、すでに大きな影響を及ぼしている。2025年にFDAが開催した細胞・遺伝子治療に関する円卓会議では、Center for Biologics Evaluation and Researchの責任者が、希少疾患を対象とする治療法に対して柔軟に対応していく同機関の姿勢を強調した。

現行のPrescription Drug User Fee Act（PDUFA）プログラムは2027年9月30日に失効する予定である。希少疾患をめぐる課題は、これまでのPDUFA再承認において重要な論点であり、政策立案者らは、特有の開発上の課題、患者の切迫したニーズ、そして技術革新の進展に対応しつつ、希少疾患患者に向けた安全かつ有効な治療法の適時な開発をいかに後押しするかを引き続き検討している。