의회, 희귀 소아질환 우선심사 바우처 프로그램 2029년까지 연장
2026년 통합세출법은 FDA의 희귀 소아질환 우선심사 바우처 발급 권한을 2029년 9월 30일까지 연장했다. 이 법은 또한 프로그램의 효과를 평가하는 GAO 보고서를 시행 후 5년 이내에 의회에 제출하도록 요구한다.
Consolidated Appropriations Act, 2026는 2026년 2월 3일 법률로 제정됐으며, FDA의 희귀 소아질환 우선심사 바우처 발급 권한을 2029년 9월 30일까지 연장한다. 이 FDA 제도는 승인된 치료제의 개발사에 우선심사 바우처를 부여함으로써 희귀 소아질환 치료제 개발을 장려하며, 이 바우처는 향후 의약품 신청에 대한 신속 심사를 가능하게 한다.
법률 제6604조는 희귀 소아질환 치료를 장려하기 위해 FDA가 우선심사 바우처를 발급할 수 있는 권한을 2029년 9월 30일까지 연장한다. 이번 연장으로 향후 몇 년간 이 프로그램의 지속성에 대한 예측 가능성이 높아졌지만, 연장 조항에 함께 포함된 새 보고 의무는 이 프로그램의 영향에 대한 지속적인 평가의 기반도 마련한다.
제6604조는 희귀 소아질환을 치료하거나 예방하는 제품의 개발에서 희귀 소아질환 우선 바우처 부여의 효과를 Government Accountability Office가 검토해, 이 조항 시행 후 5년 이내에 의회에 보고서를 제출하도록 규정한다. 이 분석은 현행 프로그램 권한 연장 시한이 만료된 뒤에 제출될 가능성이 크다.
2029년 9월 30일까지 연장된 이 프로그램은 이미 상당한 영향을 미쳤다. 2025년 FDA의 세포·유전자 치료제 원탁회의에서 Center for Biologics Evaluation and Research 책임자는 희귀질환을 표적으로 하는 치료제에 대해 유연하게 접근하겠다는 기관의 의지를 강조했다.
현행 Prescription Drug User Fee Act 프로그램은 2027년 9월 30일 만료될 예정이다. 희귀질환 이슈는 이전 PDUFA 재승인 과정에서 중요한 부분을 차지해 왔으며, 정책 입안자들은 고유한 개발상의 어려움, 시급한 환자 수요, 혁신의 진전을 고려하면서 희귀질환 환자를 위한 안전하고 효과적인 치료제의 적시 개발을 어떻게 촉진할지 계속 검토하고 있다.