Le Congrès prolonge jusqu’en 2029 le programme de bons d’examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares

La Consolidated Appropriations Act, 2026 est entrée en vigueur le 3 février 2026 et prolonge jusqu’au 30 septembre 2029 l’autorité de la Food and Drug Administration d’émettre des bons d’examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares. Cette initiative de la FDA encourage le développement de médicaments pour les maladies pédiatriques rares en attribuant des bons d’examen prioritaire aux promoteurs de thérapies approuvées, et ces bons permettent un examen accéléré de futures demandes d’autorisation de médicament.

La section 6604 de la loi prolonge jusqu’au 30 septembre 2029 l’autorité de la FDA d’émettre des bons d’examen prioritaire afin d’encourager les traitements des maladies pédiatriques rares. Si cette prolongation apporte de la visibilité à ce programme pour les prochaines années, les nouvelles dispositions de déclaration adoptées avec cette extension ouvrent également la voie à une évaluation continue de l’impact du programme.

La section 6604 impose au Government Accountability Office de mener une étude et de soumettre au Congrès, au plus tard cinq ans après l’adoption de cette disposition, un rapport sur l’efficacité de l’attribution de bons d’examen prioritaire pour les maladies pédiatriques rares dans le développement de produits destinés à traiter ou à prévenir des maladies pédiatriques rares. Cette analyse sera probablement remise après l’expiration prévue de la prolongation actuelle de l’autorité du programme.

Le programme, prolongé jusqu’au 30 septembre 2029, a déjà eu un impact significatif. Lors d’une table ronde de la FDA en 2025 sur les thérapies cellulaires et géniques, le directeur du Center for Biologics Evaluation and Research a souligné l’engagement de l’agence en faveur de la flexibilité pour les thérapies ciblant les maladies rares.

Le programme actuel du Prescription Drug User Fee Act doit expirer le 30 septembre 2027. Les questions liées aux maladies rares ont occupé une place importante dans les précédentes reconductions du PDUFA, et les décideurs continuent d’examiner comment favoriser le développement rapide de thérapies sûres et efficaces pour les patients atteints de maladies rares, tout en tenant compte des défis particuliers du développement, des besoins urgents des patients et des avancées de l’innovation.