Kongress verlängert Programm für Priority-Review-Gutscheine bei seltenen pädiatrischen Erkrankungen bis 2029
Das Consolidated Appropriations Act, 2026 verlängert die Befugnis der FDA zur Vergabe von Priority-Review-Gutscheinen für seltene pädiatrische Erkrankungen bis zum 30. September 2029. Das Gesetz verlangt außerdem einen Bericht des GAO über die Wirksamkeit des Programms innerhalb von fünf Jahren nach Inkrafttreten.
Das Consolidated Appropriations Act, 2026 wurde am 3. Februar 2026 in Kraft gesetzt und verlängert die Befugnis der Food and Drug Administration, Priority-Review-Gutscheine für seltene pädiatrische Erkrankungen auszustellen, bis zum 30. September 2029. Die FDA-Initiative schafft Anreize für die Arzneimittelentwicklung bei seltenen pädiatrischen Erkrankungen, indem sie Sponsoren zugelassener Therapien Priority-Review-Gutscheine gewährt; diese Gutscheine ermöglichen eine beschleunigte Prüfung künftiger Zulassungsanträge für Arzneimittel.
Abschnitt 6604 des Gesetzes verlängert die Befugnis der FDA, Priority-Review-Gutscheine zur Förderung von Behandlungen für seltene pädiatrische Erkrankungen bis zum 30. September 2029 auszustellen. Zwar schafft die Verlängerung für die kommenden Jahre Planungssicherheit für dieses Programm, doch die zusammen mit der Verlängerung neu verabschiedeten Berichtspflichten ebnen auch den Weg für weitere Bewertungen der Auswirkungen dieses Programms.
Abschnitt 6604 verpflichtet das Government Accountability Office, spätestens fünf Jahre nach Inkrafttreten dieser Bestimmung eine Untersuchung durchzuführen und dem Kongress einen Bericht über die Wirksamkeit der Vergabe von Priority-Review-Gutscheinen für seltene pädiatrische Erkrankungen bei der Entwicklung von Produkten vorzulegen, die seltene pädiatrische Erkrankungen behandeln oder verhindern. Die Analyse dürfte voraussichtlich erst nach Ablauf der derzeitigen Verlängerung der Programmbefugnis vorgelegt werden.
Das bis zum 30. September 2029 verlängerte Programm hat bereits erhebliche Wirkung gezeigt. Während eines FDA-Roundtables zu Zell- und Gentherapien im Jahr 2025 betonte der Direktor des Center for Biologics Evaluation and Research das Engagement der Behörde für Flexibilität bei Therapien, die auf seltene Erkrankungen abzielen.
Das derzeitige Programm nach dem Prescription Drug User Fee Act soll am 30. September 2027 auslaufen. Fragen zu seltenen Erkrankungen waren ein wichtiger Bestandteil früherer PDUFA-Neuautorisierungen, und politische Entscheidungsträger prüfen weiterhin, wie sich die zeitnahe Entwicklung sicherer und wirksamer Therapien für Patienten mit seltenen Erkrankungen fördern lässt, während sie sich mit besonderen Herausforderungen in der Entwicklung, dringendem Patientenbedarf und Fortschritten bei Innovationen befassen.