El Congreso extiende hasta 2029 el programa de vales de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras
La Ley de Asignaciones Consolidadas de 2026 amplía hasta el 30 de septiembre de 2029 la autoridad de la FDA para emitir vales de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras. La norma también exige un informe de la GAO al Congreso sobre la eficacia del programa dentro de los cinco años posteriores a su promulgación.
La Ley de Asignaciones Consolidadas de 2026 entró en vigor el 3 de febrero de 2026 y amplía hasta el 30 de septiembre de 2029 la autoridad de la Food and Drug Administration (FDA) para emitir vales de revisión prioritaria para enfermedades pediátricas raras. Esta iniciativa de la FDA incentiva el desarrollo de fármacos para enfermedades pediátricas raras al otorgar vales de revisión prioritaria a los patrocinadores de terapias aprobadas, y estos vales permiten una revisión acelerada de futuras solicitudes de medicamentos.
La Sección 6604 de la ley amplía hasta el 30 de septiembre de 2029 la autoridad de la FDA para emitir vales de revisión prioritaria con el fin de fomentar tratamientos para enfermedades pediátricas raras. Aunque la prórroga aporta certidumbre a este programa para los próximos años, las nuevas disposiciones de reporte incluidas con la extensión también sientan las bases para evaluaciones continuas del impacto del programa.
La Sección 6604 exige que la Government Accountability Office estudie y presente al Congreso, a más tardar cinco años después de la promulgación de esta disposición, un informe sobre la eficacia de la concesión de vales de prioridad para enfermedades pediátricas raras en el desarrollo de productos que traten o prevengan enfermedades pediátricas raras. Es probable que el análisis se presente después de que expire la actual prórroga de la autoridad del programa.
El programa, prorrogado hasta el 30 de septiembre de 2029, ya ha tenido un impacto significativo. Durante una mesa redonda de la FDA celebrada en 2025 sobre terapias celulares y génicas, el director del Center for Biologics Evaluation and Research destacó el compromiso de la agencia con la flexibilidad para terapias dirigidas a enfermedades raras.
El actual programa de la Prescription Drug User Fee Act está previsto que expire el 30 de septiembre de 2027. Las cuestiones relacionadas con las enfermedades raras han sido una parte destacada de anteriores renovaciones de la PDUFA, y los responsables políticos siguen examinando cómo impulsar el desarrollo oportuno de terapias seguras y eficaces para pacientes con enfermedades raras, al tiempo que abordan desafíos singulares de desarrollo, necesidades urgentes de los pacientes y avances en la innovación.