FDA, 2026년 1분기 신경계 치료제 승인...다발성경화증 첫 복합주사제 제네릭 및 소아 멘케스병 치료제 포함
FDA는 2026년 1월에 재발성 다발성경화증 치료를 위한 첫 복합주사제 제네릭으로 ScinoPharm Taiwan의 글라티라머 아세테이트를, 소아 멘케스병 치료를 위한 첫 치료제로 Sentynl Therapeutics의 구리 히스티디네이트를 승인했다. 이 승인들은 신경계 치료 분야에서 중요한 진전을 의미하며, 글라티라머 아세테이트 승인은 새로운 규제 경로를 따랐고 멘케스병 치료제는 조기 치료 환자에서 생존율 향상을 보였다.
2026년 1분기는 다발성경화증 치료를 위한 첫 복합주사제 제네릭과 소아 멘케스병 치료를 위한 첫 치료제를 포함한 여러 FDA 승인으로 신경계 치료 분야에서 중요한 진전을 보였다. 2026년 1월 5일, FDA는 재발성 다발성경화증 치료제로 ScinoPharm Taiwan의 글라티라머 아세테이트 주사제를 승인했으며, 이는 해당 치료제에 대한 첫 복합주사제 제네릭 승인이었다. 일주일 후인 2026년 1월 12일, FDA는 희귀 유전성 신경퇴행성 질환인 소아 멘케스병 환자를 위한 첫 치료제로 Sentynl Therapeutics의 구리 히스티디네이트를 승인했다.
새로 승인된 글라티라머 아세테이트 버전은 비생물학적 복합약품 제네릭으로, 동일한 활성 성분, 투여 경로, 전통적인 GA의 일반적인 강도를 가지며 Copaxone 라벨을 반영한다. 이 제품은 FDA의 GA 제품별 지침에 설명된 비생물학적 복합약품 간이신약신청 경로를 따랐으며, 이 경로는 제네릭이 엄격한 구조적 및 구성적 일치와 체외 및 체내 기능적 유사성을 입증할 경우 전통적인 임상 생물학적 동등성 시험을 면제받을 수 있도록 한다.
Zycubo로 시판되는 구리 히스티디네이트 치료는 피하 구리 대체 치료제로, 손상된 장 흡수를 우회하고 미네랄의 전신적 이용을 지원하도록 설계된 형태로 구리를 전달한다. 회사는 2025년 9월 30일 FDA로부터 완전회신서를 받은 후 2025년 11월 14일 수정된 구리 히스티디네이트 신약신청서를 재제출했다. 완전회신서에서 FDA는 제조 현장의 현재 우수제조관리기준 준수와 관련된 관찰 사항을 언급했지만, 추가 승인 가능성 문제는 확인되지 않았으며 FDA는 효능 또는 안전성 데이터의 결함을 지적하지 않았다.
구리 히스티디네이트의 효능 및 안전성 데이터는 조기 치료를 받은 멘케스병 환자에서 전반적인 생존율 향상을 보였다. 임상 전문가들에 따르면, 영향을 받은 신생아에서 구리 히스티디네이트 치료를 시작하면 증상을 줄이고 생명을 연장시키는 것으로 나타났다.
2026년 2월 4일, FDA는 대규모 증상성 만성 경막하혈종 환자에서 일반적인 치료에 보조적으로 중수막동맥 색전술을 위한 Balt의 Squid 액체 색전제에 시판 전 승인을 부여했다. 이 승인은 만성 경막하혈종에 대한 MMA 색전술을 평가한 전향적 무작위 STEM 시험 결과를 기반으로 했으며, 대규모 환자 집단에서 치료 실패율의 유의미한 감소를 입증했다.
STEM 시험은 Squid를 사용한 MMA 보조 색전술이 수술 또는 약물 치료로 관리되는 환자에서 부작용을 증가시키지 않으면서 치료 실패율을 유의미하게 감소시킨다는 것을 입증했다. 주요 효능 분석에서, 주요 결과 사건은 색전술 그룹 120명 중 19명(16%)에서 발생한 반면, 대조군 그룹 129명 중 47명(36%)에서 발생했으며, 이는 위험의 64% 상대적 감소에 해당한다.