FDA、2026年第1四半期に多発性硬化症初の複合注射剤ジェネリックと小児メンケス病治療薬を承認
FDAは2026年1月、台湾ScinoPharmの酢酸グラチラマーを再発型多発性硬化症向け初の複合注射剤ジェネリックとして、またSentynl Therapeuticsの銅ヒスチジン酸塩を小児メンケス病向け初の治療薬として承認した。これらの承認は神経疾患ケアにおける重要な進歩を意味し、酢酸グラチラマーは新たな規制ルートを経て承認され、メンケス病治療薬は早期治療患者の生存率向上を示した。
2026年第1四半期は、多発性硬化症向け初の複合注射剤ジェネリックと小児メンケス病向け初の治療薬を含む複数のFDA承認により、神経疾患ケアにおいて重要な進展が見られた。2026年1月5日、FDAは台湾ScinoPharmの酢酸グラチラマー注射剤を再発型多発性硬化症の治療薬として承認し、この治療法における初の複合注射剤ジェネリック承認となった。1週間後の2026年1月12日、同庁はSentynl Therapeuticsの銅ヒスチジン酸塩を小児メンケス病患者向け初の治療薬として承認した。メンケス病は稀な遺伝性神経変性疾患である。
新たに承認された酢酸グラチラマー製剤は非生物学的複合薬ジェネリックであり、従来のGA（酢酸グラチラマー）と同じ有効成分、投与経路、標準的な強度を有し、Copaxoneのラベルを模倣している。この製品はFDAのGA製品別ガイダンスに記載された非生物学的複合薬簡略化新薬申請ルートに従っており、ジェネリックが厳密な構造的・組成的一致、およびin vitro・in vivoでの機能的類似性を示す場合、従来の臨床的生物学的同等性試験を免除することが可能である。
Zycuboとして販売される銅ヒスチジン酸塩療法は、皮下投与による銅補充治療であり、障害された腸管吸収を回避し、ミネラルの全身的利用をサポートするように設計された形態で銅を供給する。同社は2025年9月30日にFDAから完全回答書を受け取った後、2025年11月14日に改訂された銅ヒスチジン酸塩の新薬申請を再提出した。完全回答書において、FDAは製造施設における現行適正製造規範遵守に関する観察事項を挙げたが、追加の承認可能性に関する懸念は特定されず、有効性や安全性データの欠陥も指摘されなかった。
銅ヒスチジン酸塩の有効性・安全性データは、早期治療を受けたメンケス病患者の全生存率向上を示した。臨床専門家によれば、影響を受けた新生児における銅ヒスチジン酸塩療法の開始は、症状を軽減し生命を延長することが示されている。
2026年2月4日、FDAはBaltのSquid液体塞栓剤に対し、大規模な症状性慢性硬膜下血腫患者における通常ケアの補助療法としての中硬膜動脈塞栓術のための市販前承認を付与した。この承認は、慢性硬膜下血腫に対するMMA（中硬膜動脈）塞栓術を評価した前向き無作為化STEM試験の結果に基づいており、大規模な患者集団において治療失敗の有意な減少が実証された。
STEM試験では、Squidを用いたMMAの補助的塞栓術が、外科的治療または薬物療法で管理された患者において、有害事象を増加させることなく治療失敗率を有意に減少させることが実証された。主要有効性解析では、主要アウトカムイベントが塞栓術群120例中19例（16％）で発生したのに対し、対照群129例中47例（36％）で発生し、相対リスク64％の減少に対応した。