La FDA approuve le premier générique d'acétate de glatiramère et un traitement pédiatrique pour la maladie de Menkes au premier trimestre 2026

Le premier trimestre 2026 a connu des progrès significatifs dans les soins neurologiques avec plusieurs approbations de la FDA, incluant le premier générique complexe injectable pour la sclérose en plaques et le premier traitement pour la maladie de Menkes pédiatrique. Le 5 janvier 2026, la FDA a approuvé l'injection d'acétate de glatiramère de ScinoPharm Taiwan comme traitement pour la sclérose en plaques récurrente, en faisant la première approbation de générique complexe injectable pour cette thérapie. Une semaine plus tard, le 12 janvier 2026, l'agence a approuvé l'histidinate de cuivre de Sentynl Therapeutics comme premier traitement pour les patients pédiatriques atteints de la maladie de Menkes, une maladie neurodégénérative génétique rare.

La version nouvellement approuvée de l'acétate de glatiramère est un générique de médicament complexe non biologique, ce qui signifie qu'elle a le même principe actif, la même voie d'administration et les mêmes dosages typiques que l'AG traditionnel, reflétant l'étiquetage de Copaxone. Le produit a suivi la voie d'action abrégée pour les médicaments complexes non biologiques décrite dans les directives spécifiques au produit de la FDA pour l'AG, qui permet de dispenser des essais traditionnels de bioéquivalence clinique si le générique démontre une correspondance structurelle et compositionnelle étroite, ainsi qu'une similarité fonctionnelle in vitro et in vivo.

Commercialisé sous le nom de Zycubo, le traitement par histidinate de cuivre est un traitement de substitution du cuivre par voie sous-cutanée qui délivre le cuivre sous une forme conçue pour contourner l'absorption intestinale altérée et soutenir l'utilisation systémique du minéral. La société a resoumis une nouvelle demande de médicament révisée pour l'histidinate de cuivre le 14 novembre 2025, suite à la réception d'une lettre de réponse complète de la FDA le 30 septembre 2025. Dans la lettre de réponse complète, l'agence a cité des observations liées à la conformité aux bonnes pratiques de fabrication actuelles sur le site de production, mais aucune préoccupation supplémentaire d'approbabilité n'a été identifiée, et la FDA n'a pas noté de déficiences dans les données d'efficacité ou de sécurité.

Les données d'efficacité et de sécurité pour l'histidinate de cuivre ont montré une amélioration de la survie globale chez les patients atteints de la maladie de Menkes ayant reçu un traitement précoce. Le début du traitement par histidinate de cuivre chez les nouveau-nés atteints a démontré réduire les symptômes et prolonger la vie, selon les experts cliniques.

Le 4 février 2026, la FDA a accordé une approbation précommercialisation pour l'agent embolique liquide Squid de Balt pour l'embolisation de l'artère méningée moyenne comme traitement adjuvant aux soins habituels chez les patients présentant de gros hématomes sous-duraux chroniques symptomatiques. L'approbation était basée sur les résultats de l'essai prospectif randomisé STEM, qui a évalué l'embolisation de l'AMM pour les hématomes sous-duraux chroniques et a démontré une réduction significative des échecs de traitement dans une large population de patients.

L'essai STEM a démontré que l'embolisation adjuvante de l'AMM avec Squid réduisait significativement les taux d'échec de traitement sans augmenter les événements indésirables chez les patients pris en charge par chirurgie ou traitement médical. Dans l'analyse d'efficacité primaire, un événement de résultat primaire est survenu chez 19 des 120 patients (16%) dans le groupe embolisation contre 47 des 129 patients (36%) dans le groupe témoin, correspondant à une réduction relative du risque de 64%.