Praxis向FDA递交两项NDA，现金储备9.26亿美元，净亏损3.033亿美元

Praxis Precision Medicines, Inc. 向美国食品药品监督管理局（FDA）递交了两项新药上市申请（NDA）：ulixacaltamide用于治疗特发性震颤，以及relutrigine用于治疗SCN2A和SCN8A发育性与癫痫性脑病。公司报告称，截至2025年12月31日，现金及投资为9.26亿美元；并表示其于2026年1月公开发行获得的6.21亿美元净募资预计可支持公司运营至2028年。

在2025年12月与FDA举行积极的NDA递交前会议（pre-NDA meeting）后，Praxis递交了ulixacaltamide用于治疗特发性震颤的NDA。特发性震颤是最常见的运动障碍之一，在美国约影响700万名患者，但目前管理不足、治疗不足，且尚无专门为特发性震颤开发并获批的特异性药物；Essential3项目中超过200,000名患者的关注度也凸显了这一未满足需求。ulixacaltamide是首个在特发性震颤的III期项目中显示阳性结果的在研疗法，并于2025年12月获得FDA授予的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。

2025年10月，Praxis公布ESSENTIAL3项目两项III期研究的积极主要结果（topline results）。Praxis将于即将举行的美国神经病学学会（American Academy of Neurology）年会展示多项关于ulixacaltamide的口头报告与海报，该会议将于2026年4月19日至22日在伊利诺伊州芝加哥举行。

Praxis基于EMBOLD注册性队列（registrational cohort）中观察到的强劲疗效，递交了relutrigine用于治疗SCN2A和SCN8A发育性与癫痫性脑病的NDA。该试验结果已在2025年AES会议上公布。relutrigine是一种钠通道调节剂，旨在精准靶向钠通道的高兴奋状态，在发育性癫痫领域具有治疗潜力。relutrigine已获得FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation）。

面向更广泛发育性与癫痫性脑病人群的EMERALD研究入组进展顺利，预计将于2026年下半年完成全部入组。假设relutrigine成功获得首个NDA批准，若EMERALD研究结果为阳性，将作为2027年补充NDA（supplemental NDA）递交的依据。

针对ulixacaltamide与relutrigine的商业化准备和上市前活动正在稳步推进，并将在2026年加速。Praxis正在扩充其商业化团队，推进上市准备工作，建立库存，并计划结合AAN会议启动疾病认知提升宣传活动。Praxis已开始为relutrigine的商业化上市做准备，包括招聘关键商业化岗位、建立足够的上市库存以及筹备并执行关键的上市前活动，预计这些工作将在整个2026年持续加速。

公司还更新了其产品管线进展。vormatrigine的RADIANT II期研究完整数据集已在2025年美国癫痫学会（American Epilepsy Society）年会上公布，使vormatrigine具备成为同类最佳（best-in-disease）疗法的定位。研究结果显示，该药物具有无需滴定（titration）的快速起效疗效、更长治疗周期内持续的发作减少、潜在的无发作（seizure-freedom）可能性，以及在每日一次给药条件下良好的药物-药物相互作用（DDI）、耐受性与安全性特征。据估计，美国约有350万人患有常见癫痫。vormatrigine是迄今为止为癫痫开发的效力最强的钠通道调节剂，旨在精准靶向成人常见癫痫中钠通道的高兴奋状态。

针对局灶性起始发作（focal onset seizures）的POWER1 III期研究已完成入组，且入组人数超过原定目标；主要结果预计将于2026年第二季度公布。

Praxis报告称，截至2025年12月31日止年度净亏损为3.033亿美元，较2024年报告的1.828亿美元净亏损有所扩大。2025年度研发费用为2.671亿美元，较上一年度增加1.147亿美元。第四季度净亏损为8,890万美元，反映出开发投入增加。

公司总裁兼首席执行官表示，另外两个处于临床阶段的项目vormatrigine与elsunersen都将在2026年上半年获得主要结果，从而使公司有望在未来两年内继续推进更多NDA递交。上述四项资产合计具有超过200亿美元的收入潜力。