Praxis Precision Medicines递交两项NDA，现金储备达9.26亿美元

Praxis Precision Medicines已向美国FDA递交两项新药上市申请（NDA）：ulixacaltamide用于特发性震颤（essential tremor），relutrigine用于SCN2A和SCN8A发育性与癫痫性脑病（developmental and epileptic encephalopathies）。公司报告称，截至2025年12月31日，其现金及投资为9.26亿美元；并表示2026年1月公开发行带来的6.21亿美元净募资将支持运营至2028年。

两项候选药物均已获得FDA授予的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）。relutrigine的NDA申报基于EMBOLD注册性队列（registrational cohort）中观察到的强劲疗效，相关结果已在2025年AES会议上公布。relutrigine亦获得FDA孤儿药认定（Orphan Drug Designation）。

ulixacaltamide的NDA申报紧随ESSENTIAL3项目中两项III期研究的积极关键结果（topline results）之后；该结果于2025年10月公布，并且公司于2025年12月与FDA进行了积极的NDA递交前会议（pre-NDA meeting）。ulixacaltamide是首个在特发性震颤III期项目中显示阳性结果的在研疗法。

特发性震颤是最常见的运动障碍之一，在美国约影响700万患者，但其管理不足、治疗不足，目前尚无专门针对特发性震颤开发且获批的药物。ESSENTIAL3项目吸引了超过200,000名患者的关注。propranolol作为一种β受体阻滞剂，是特发性震颤唯一获批的药物治疗手段，但疗效有限且耐受性较差；同时，对于影响相当一部分特发性震颤人群的合并症而言，propranolol亦存在禁忌。在一项患者调查中，最多77%的患者认为其特发性震颤控制不足，最多50%的患者未接受治疗。

ulixacaltamide是一种具差异化特征且高度选择性的小分子T型钙通道抑制剂，旨在阻断小脑-丘脑-皮层环路（Cerebello-Thalamo-Cortical circuit）中与震颤活动相关的异常神经元簇放电。ulixacaltamide获得突破性疗法认定的依据是Essential3项目的积极关键数据，该项目包含两项关键性III期研究。

relutrigine是一种钠通道调节剂，旨在精准靶向钠通道的高兴奋状态，具有覆盖发育性癫痫的治疗潜力。面向更广泛发育性与癫痫性脑病人群的EMERALD研究入组进展顺利，预计将在2026年下半年完成入组。若relutrigine的初次NDA获批顺利，且EMERALD研究结果为阳性，则该研究将作为2027年补充NDA（supplemental NDA）递交的依据。

ulixacaltamide与relutrigine的上市前活动已在推进，并将在2026年进一步加速。Praxis正在扩大其商业化团队，推进上市准备工作，建立库存，并将结合美国神经病学学会（American Academy of Neurology）会议启动疾病认知宣传活动。公司已开始为relutrigine的商业上市做准备，包括招聘关键商业岗位、建立足以支持上市的库存，以及筹备并执行关键上市前活动。

Praxis将在即将召开的美国神经病学学会年会上展示多项关于ulixacaltamide的口头报告与海报。该会议将于2026年4月19日至22日在伊利诺伊州芝加哥举行。Essential3结果将以口头报告形式在会上发布。

公司其他临床项目包括vormatrigine用于局灶起始发作（focal onset seizures）和全面性癫痫（generalized epilepsy），预计将在2026年上半年公布关键结果。估计美国约有350万人患有常见癫痫。vormatrigine是迄今为止为癫痫开发的效力最强的钠通道调节剂，旨在精准靶向成人常见癫痫中钠通道的高兴奋状态。RADIANT II期研究的完整数据集已在2025年美国癫痫学会（American Epilepsy Society）年会上公布。

2026年2月13日，Affinity Asset Advisors披露其在Praxis Precision Medicines建立了新持仓，在一笔估计为5,453万美元的交易中买入185,000股。该持仓占该基金13F可申报资产的3.11%。截至2026年2月13日，Praxis Precision Medicines股价为317.25美元，较过去一年上涨266.1%。公司市值为88亿美元，收入为746万美元，净利润为负2.7304亿美元。

第三季度研发费用升至6,580万美元，净亏损扩大至7,390万美元。管理层强调，经调整（pro forma）后现金及投资约为9.56亿美元，其中包括10月发行的募集资金，预计可支持运营至2028年。