미 의회, FDA 법원 패소 후 희귀의약품 독점권 범위 축소

미 의회는 지난주 2026년 통합세출법(Consolidated Appropriations Act of 2026)을 제정하여, 희귀의약품법(Orphan Drug Act, 21 U.S. Code § 360cc) 하의 희귀질환 및 질환 약물에 대한 법적 보호 범위를 축소했다. 이 입법은 연방 법원 판결을 무효화하고 법률을 FDA의 오랜 희귀의약품 독점권 접근법과 일치시킨다.

희귀의약품법은 특정 희귀질환이나 질환, 구체적으로 미국 내 20만 명 미만의 환자에게 영향을 미치는 질환을 치료하도록 설계된 약물에 7년간의 시장 독점권을 부여한다. 이 법은 제약회사가 그렇지 않으면 무시될 수 있는 희귀질환 치료제를 개발하도록 인센티브를 창출한다.

FDA는 전통적으로 희귀의약품 독점권을 해당 약물이 승인된 용도 또는 적응증에만 연계해 왔다. 그러나 Catalyst Pharms., Inc. v. Becerra 사건에서 제11순회 항소법원은 약물의 승인된 용도 또는 적응증의 범위에 관계없이 희귀의약품 독점권이 전체 질병 또는 질환에 적용된다고 판결했다. 14 F.4th 1299 (11th Cir. 2021).

FDA는 Catalyst 사건에서 문제가 된 특정 약물에 대해 법원의 명령을 준수하기로 동의했지만, "해당 명령의 범위를 넘어서는 사안에 대해서는 희귀의약품 독점권의 범위를 약물이 승인된 용도 또는 적응증에 연계하는 규정을 계속 적용할 의향"을 발표했다.

의회의 최근 입법은 제11순회 항소법원의 판결을 무효화하도록 법률을 개정하여, 희귀의약품법을 FDA의 오랜 접근법과 일치시켰다. 의회는 법률의 "동일한 질병 또는 질환(same disease or condition)"이라는 문구를 "해당 희귀질환 또는 질환 내의 동일한 승인된 용도 또는 적응증(same approved use or indication within such rare disease or condition)"이라는 새로운 문구로 대체했다.

개정된 법률에 따르면, 장관은 해당 승인 신청 또는 허가의 보유자가 아닌 자에 대해 해당 희귀질환 또는 질환 내 동일한 승인된 용도 또는 적응증에 대한 동일한 약물에 대해, 승인 신청의 승인일 또는 허가의 발급일로부터 7년이 만료될 때까지 본 편 355조에 따른 다른 신청을 승인하거나 42편 262조에 따른 다른 허가를 발급할 수 없다.

축소된 희귀의약품법의 새로운 범위는 제네릭 의약품 판매를 추구하는 제약회사에 주목할 만하다. 규제적 독점권은 브랜드 기업에게 강력한 도구이지만, 2026년 통합세출법은 원래 희귀의약품과 다른 용도 또는 적응증에 대한 승인을 추구하는 제네릭 기업에 문을 열어줄 수 있다. 이것이 FDA의 접근법을 변경하지는 않을 것이지만, 제네릭 기업은 더 이상 Catalyst 유형의 소송 가능성을 고려할 필요가 없을 수 있다.