Congresso reduz a exclusividade de medicamento órfão após derrotas judiciais da FDA

O Congresso aprovou na semana passada o Consolidated Appropriations Act de 2026, reduzindo o alcance da proteção legal para medicamentos destinados a doenças e condições raras sob o Orphan Drug Act, 21 U.S. Code § 360cc. A legislação revoga uma decisão de tribunal federal e alinha o estatuto à abordagem tradicional da FDA sobre a exclusividade de medicamento órfão.

O Orphan Drug Act prevê um período de 7 anos de exclusividade de mercado para medicamentos desenvolvidos para tratar determinadas doenças ou condições raras, especificamente aquelas que afetam menos de 200.000 pacientes nos Estados Unidos. A lei cria um incentivo para que empresas farmacêuticas desenvolvam tratamentos para doenças raras que, de outra forma, poderiam ser negligenciadas.

Tradicionalmente, a FDA vinculou a exclusividade de medicamento órfão apenas ao uso ou à indicação para a qual o produto foi aprovado. No entanto, em Catalyst Pharms., Inc. v. Becerra, o 11th Circuit decidiu que a exclusividade de medicamento órfão se aplica à doença ou condição como um todo, independentemente do escopo do uso ou da indicação aprovados para o produto. 14 F.4th 1299 (11th Cir. 2021).

A FDA concordou em cumprir a ordem do tribunal em relação aos medicamentos específicos em questão em Catalyst, mas anunciou a intenção "de continuar a aplicar seus regulamentos que vinculam o escopo da exclusividade de medicamento órfão aos usos ou indicações para os quais um medicamento é aprovado a matérias além do escopo dessa ordem".

A legislação recente do Congresso altera o estatuto para revogar o entendimento do 11th Circuit, trazendo o Orphan Drug Act em conformidade com a abordagem tradicional da FDA. O Congresso substituiu a redação "same disease or condition" do estatuto pela nova redação "same approved use or indication within such rare disease or condition".

De acordo com o estatuto alterado, o Secretário não pode aprovar outro pedido sob a seção 355 deste título nem emitir outra licença sob a seção 262 do título 42 para o mesmo medicamento, para o mesmo uso aprovado ou indicação dentro dessa doença ou condição rara, para uma pessoa que não seja titular desse pedido aprovado ou dessa licença, até o vencimento de sete anos a partir da data de aprovação do pedido aprovado ou da emissão da licença.

O novo escopo, agora mais restrito, do Orphan Drug Act é relevante para empresas farmacêuticas que buscam comercializar medicamentos genéricos. A exclusividade regulatória é uma ferramenta poderosa para empresas detentoras de marca, mas o Consolidated Appropriations Act de 2026 pode abrir caminho para que empresas de genéricos busquem aprovação para usos ou indicações diferentes dos do medicamento órfão original. Embora isso provavelmente não altere a abordagem da FDA, as empresas de genéricos talvez não precisem mais considerar a possibilidade de uma ação ao estilo Catalyst.