Moleculin indique que l’essai MIRACLE approche de sa première levée d’aveugle, avec un CRc en aveugle supérieur à 40 %
Moleculin a indiqué que son essai de phase 2B/3 MIRACLE dans la LAM approche de sa première levée d’aveugle, avec un CRc en aveugle supérieur à 40 % et une CR d’environ 30 %. La première analyse portant sur 45 sujets est attendue avant le 30 juin 2026.
Moleculin Biotech a rapporté des données préliminaires d’efficacité en aveugle provenant de 45 sujets dans son essai pivot de phase 2B/3 MIRACLE évaluant Annamycin plus cytarabine dans la LAM en rechute/réfractaire de deuxième ligne. Les données en aveugle montrent un CRc >40 % et une CR ~30 %, contre une CR ~17–18 % historique avec la cytarabine. La première levée d’aveugle sur 45 sujets est attendue avant le 30 juin 2026.
La société a indiqué qu’elle évaluait Annamycin en association avec la cytarabine, désignées collectivement sous le nom de AnnAraC, chez des patients adultes atteints de leucémie myéloïde aiguë réfractaire ou en rechute après un traitement d’induction. L’essai MIRACLE est une étude clinique mondiale, adaptative, de phase 2B/3 menée aux États-Unis, en Europe et sur d’autres sites internationaux.
En février 2026, la société avait rapporté un taux préliminaire composite de rémission complète en aveugle de 40 % dans les 30 premiers sujets traités dans l’essai MIRACLE et disposant de données préliminaires d’efficacité en aveugle. Ce taux de CRc se compose d’un taux de rémission complète de 30 % et d’un taux de rémission complète avec récupération hématologique partielle de 10 %. Les taux d’efficacité ont été observés dans six pays.
La société a indiqué qu’environ 35 % des sujets traités à ce jour étaient en rechute ou réfractaires après un schéma à base de venetoclax. Elle a également indiqué que les sujets traités à ce jour présentaient un niveau élevé de marqueurs génétiques considérés comme prédictifs d’une faible réponse au traitement.
Le protocole permet une levée d’aveugle anticipée des données à 45 sujets, permettant une première lecture d’environ 30 sujets traités par Annamycin plus cytarabine et 15 sujets dans le bras contrôle recevant cytarabine plus placebo. Dans la partie A, environ 75 à 90 sujets sont randomisés selon un ratio 1:1:1 pour recevoir de la cytarabine à forte dose associée soit à un placebo, soit à 190 mg/m² d’Annamycin, soit à 230 mg/m² d’Annamycin. Au 1er mai 2026, 56 des 90 sujets de la partie A avaient été inclus, le recrutement de la partie A se poursuivant jusqu’à l’objectif de 90 sujets au T3 2026.
Pour la partie B de l’essai, 222 sujets supplémentaires seront randomisés pour recevoir soit HiDAC plus placebo, soit HiDAC plus la dose optimale d’Annamycin, selon une randomisation 1:1. La sélection de la dose optimale reposera sur l’équilibre global entre la sécurité, la pharmacocinétique et l’efficacité, conformément à l’initiative Project Optimus de la FDA.
La société a également indiqué qu’Annamycin bénéficie de la désignation Fast Track de la FDA et de multiples désignations Orphan Drug dans la LAM en rechute ou réfractaire. Elle a rapporté une absence continue de cardiotoxicité, une nouvelle évaluation indépendante portant à 90 le nombre total de sujets traités par Annamycin examinés par son expert indépendant.
Pour l’exercice clos le 31 décembre 2025, la société a publié ses résultats financiers annuels et fourni une mise à jour clinique soulignant les progrès accomplis vers la prochaine étape importante de l’essai MIRACLE.