Krystal Biotech公布2025年第四季度营收1.071亿美元，加速拓展海外市场

Krystal Biotech表示，2025年第四季度其Vyjuvek实现净收入1.071亿美元，在美国延续上市势头，并在欧洲与日本取得早期进展。自上市以来，Vyjuvek累计净收入现已超过7.30亿美元。

公司公布2025年第四季度每股收益为1.70美元，高于市场一致预期的1.62美元，亦较上年同期的1.52美元有所增长。该季度收入为1.071亿美元，同比增长17.5%，但低于预期的1.09亿美元。所有收入均来自Vyjuvek的销售，该产品为公司目前唯一实现商业化的产品。

第四季度收入环比增长接近10%，同比增长约18%。2025年全年Vyjuvek净收入合计3.891亿美元，较2024年增长约34%。第四季度Vyjuvek销售额为1.071亿美元，高于上年同期的9,110万美元，主要由强劲的患者采用（使用）所驱动。

本季度**毛利率（gross margin）**为94%，全年亦为94%。管理层重申，在可预见的未来，毛利率预计将维持在90%至95%的区间。相较上一季度的轻微下滑，被归因于美国以外市场销售占比提高；在这些市场，公司在计划中的制造工艺优化落地前，当前单位成本更高。

本季度净利润为5,140万美元（基本每股收益1.77美元、摊薄每股收益1.70美元），全年净利润为2.048亿美元（基本每股收益7.08美元、摊薄每股收益6.84美元）。2025年每股收益反映了与一次性、非现金税收收益相关的影响，该收益来自释放针对递延所得税资产的估值备抵（valuation allowance），以及在“One Big Beautiful Bill”立法下撤销《第174条（Section 174）》研发费用资本化要求所带来的影响。

研发费用（含股权激励）为1,480万美元，同比增加9.36%，而2024年第四季度为1,350万美元。销售、一般及行政费用（SG&A）为4,140万美元，同比增加32.5%，主要由于人员扩张、法律与咨询费用增加，以及支持Vyjuvek全球推广的市场投入。对于2026年，Krystal Biotech给出的指引为：非GAAP口径研发与SG&A费用约为1.75亿至1.95亿美元，高于2025年非GAAP实际经营费用1.503亿美元。

截至2025年12月31日，Krystal Biotech持有的现金、现金等价物及投资为9.559亿美元，而截至2025年9月末为8.642亿美元。

公司表示，其报销批准（reimbursement approval）加速已连续三个季度实现，上市以来累计获得超过660项报销批准。Krystal在第四季度新增50余名处方医生（prescriber），上市以来独立处方医生总数已超过500名；公司称这得益于已完成培训并全面部署的扩张销售团队。患者显示出持久的创面闭合效果，在许多情况下，随着时间推移可转为按需使用。

管理层强调，尽管公司预计2026年海外市场将成为收入增长的主要驱动因素，但也观察到美国需求在加速增长。同时，公司注意到部分用药时间较长的美国患者，随着疾病管理趋于稳定，治疗模式出现“细微（nuanced）”变化，即更多采用间歇性的“开始-停止（start-stop）”治疗周期。公司预计在披露第一季度业绩时开始分别披露美国与美国以外收入。

Krystal估计，德国、法国和日本合计已有超过90名DEB患者被开具Vyjuvek处方。公司介绍了自2025年8月下旬在德国上市以来处方覆盖面的扩大，已从最初的卓越中心扩展到更广泛的社区场景，以提升可及性并减轻治疗中心负担。患者在中心启动治疗后，大多数已可受益于居家给药。

在法国，Vyjuvek通过AP2早期准入项目（early access program）推进上市，该项目按既定设计运行，同时与法国卫生主管部门的谈判仍在继续。德国与法国的定价谈判仍在进行且进展顺利；公司预计谈判可能至少持续至德国2026年下半年、法国2027年。

在日本，公司于2025年10月完成定价谈判，并建立了支持居家配送的分销模式，同时满足严格的基因治疗产品处理法规。日本的一项法律要求限制产品在上市后的第一年处方周期为两周，这可能带来合规负担；公司预计从第二年起合规情况将趋于正常，时间点自2026年下半年开始。

管理层表示，预计将在2026年下半年完成意大利的定价并启动上市，从而新增第三个欧洲市场。与德国和法国不同，意大利预计仅在定价最终敲定后才启动上市。公司目前的分销商协议已覆盖20多个国家，目标是在2026年年底前将可及性扩展至40多个国家。

Vyjuvek在德国和法国与报销机构的定价讨论仍在进行中，预计将持续至2026年末及2027年。

公司正在推进多项处于研究阶段（investigational）的基因疗法，覆盖呼吸、肿瘤、皮肤科、眼科及医美等领域。预计在2026年年底前将有多项注册性（registrational）数据读出。

呼吸管线包括用于囊性纤维化的KB407以及用于α1抗胰蛋白酶缺乏症的KB408。KB407在近期临床数据中显示成功实现肺部递送并表达CFTR蛋白，在所有接受活检的患者中，转导率（transduction rate）为29%-42%。公司计划于2026年初开展关键性研究（pivotal study）。KB408正在持续入组，预计将于2026年获得期中结果。

眼科候选产品包括用于DEB患者角膜擦伤的KB803以及用于神经营养性角膜炎的KB801；两者均处于积极开展的临床试验中，预计2026年公布结果。

KB111于1月获得FDA授予的快速通道资格（Fast Track Designation），用于HHD治疗。肿瘤候选产品KB707针对实体性肺肿瘤，2月获得FDA授予的RMAT资格。KYANITE-1研究正在入组，评估KB707单药以及与化疗联用。公司表示，这两项资格将加速研发时间表。

子公司Jeune Aesthetics正在开发用于颈前胸（décolleté）皱纹的KB304，并计划于2027年开展一项中期研究。

公司管理层表示，目前并无意将现金用于引进授权（in-licensing）或收购任何第三方技术或公司，显示其当前优先推进内部管线开发。