Incyte的Zynyz在肺癌适应证遭遇FDA挫折，肛管癌在欧洲获批
因第三方生产制造相关问题，Incyte的Zynyz在肺癌适应证收到FDA完全回复函，但该机构未对疗效或安全性数据提出疑虑。与此同时，基于III期试验数据，EMA的CHMP建议批准Zynyz用于肛管鳞状细胞癌治疗，欧洲委员会已批准其用于晚期肛管鳞状细胞癌。
2月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）就Incyte Corporation递交的Zynyz（retifanlimab-dlwr）注射液补充生物制品许可申请（sBLA）发出完全回复函（Complete Response Letter），该申请拟将Zynyz与含铂化疗联合用于治疗转移性非小细胞肺癌（non-small cell lung cancer, NSCLC）成人患者。FDA在信中提及与Catalent Indiana, LLC相关的检查发现；Catalent Indiana为申请文件中所引用的第三方灌装-封口（fill-finish）设施。Catalent Indiana（隶属Novo Nordisk）的合规问题被认定为唯一影响批准的事项。
FDA未就Zynyz在该适应证的疗效或安全性数据提出担忧，也未提及第三方药物原液（drug substance）生产商存在问题。Zynyz的该项申请由III期POD1UM-304试验数据支持，该结果已于2024年12月公布。Incyte表示，正与FDA及Catalent Indiana合作解决完全回复函所涉问题，并支持就Zynyz用于转移性非小细胞肺癌的申请开展潜在的重新递交。
与之形成对比的是，Zynyz已获得欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）建议批准。该建议针对一种特定类型的肛管癌治疗。CHMP的积极意见基于III期POD1UM-303临床试验数据。该研究评估了Zynyz联合标准化疗方案用于诊断为转移性或不可手术切除的肛管鳞状细胞癌患者的疗效。
结果显示，与单纯化疗相比，联合治疗将疾病进展或死亡风险降低37%。接受新联合方案的患者其中位无进展生存期（progression-free survival, PFS）为9.3个月，较对照组观察到的7.4个月显著改善。欧洲委员会接下来将对CHMP建议进行审查，以作出最终上市许可决定。一旦获批，将显著扩大该药物的商业覆盖范围，并与其在美国和日本针对类似适应证的既有批准形成互补。
欧洲委员会已批准Zynyz用于治疗晚期肛管鳞状细胞癌，标志着该疾病在欧洲首次拥有可用的全身治疗选择。Incyte公布2025年第四季度业绩：营收15.1亿美元，超过预期的13.5亿美元；但每股收益为1.80美元，低于市场预期的1.91美元。
未来数年，Incyte多款畅销的成熟产品将面临专利到期高峰。公司2月10日发布的2025年全年财务报告凸显其对研发的战略侧重。管理层提出一项雄心勃勃的计划：到2026年底，同时推进7个不同药物候选物的14项可支持注册的研究。