Immunome向FDA提交Varegacestat治疗硬纤维瘤新药申请，III期RINGSIDE试验结果积极
Immunome已向FDA提交varegacestat治疗硬纤维瘤的新药申请。III期RINGSIDE试验显示，该药将疾病进展或死亡风险降低84%（HR=0.16），确认客观缓解率达56%。公司计划于2026年第二季度提交申请，并认为约3,000名患者的治疗人群可代表十亿美元的市场机会。
Immunome Inc.（纳斯达克股票代码：IMNM）已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了varegacestat的新药申请（NDA）。Varegacestat是一种每日口服一次的γ分泌酶抑制剂，用于治疗成人硬纤维瘤（desmoid tumors）。此次申报基于全球关键性III期RINGSIDE试验的积极顶线结果，该公司最初于2025年12月报告了该数据。
III期RINGSIDE试验共纳入156名疾病进展的硬纤维瘤患者，随机分配接受varegacestat 1.2 mg每日一次或安慰剂治疗。该研究达到了改善无进展生存期的主要终点，与安慰剂相比，疾病进展或死亡风险降低了84%，风险比为0.16（95% CI: 0.071, 0.375；p<0.0001）。根据RECIST v1.1标准，经盲态独立中心审查评估，varegacestat组的确认客观缓解率为56%，而安慰剂组为9%（p<0.0001）。探索性分析显示，varegacestat组肿瘤体积最佳变化中位数为负83%，而安慰剂组为正11%。
该试验达到了所有关键次要终点，包括与安慰剂相比，在里程碑式肿瘤体积缩小和最严重疼痛强度方面具有统计学意义的显著改善。公司首席执行官指出，该研究涵盖了主要、次要和三级终点在内的约10个指标，而该药物"在所有指标上均胜出"。
Varegacestat总体耐受性良好，安全性特征可控，与γ分泌酶抑制剂类药物一致。治疗组最常见的不良事件为腹泻（82%）、疲劳（44%）、皮疹（43%）、恶心（35%）和咳嗽（34%）。大多数事件为1级或2级。
RINGSIDE试验的数据已被选为美国临床肿瘤学会（ASCO）年会的口头报告，该年会定于5月29日至6月2日在芝加哥举行。
该公司计划于2026年第二季度提交NDA，但首席执行官在近期的投资者讨论中表示，Immunome预计"在未来几个月内"提交申请，并希望FDA能基于这些结果快速采取行动。首席执行官指出，由于生产和质量文件要求，首次申报通常需要约六个月时间，团队正在努力加快这一进程。
在商业机会方面，首席执行官提到，美国每年约有1,600例新发病例，每年约有11,000名现患患者寻求治疗，估计患病总人数接近30,000人。基于该类别中已上市产品的定价，首席执行官表示，约3,000名患者的治疗人群可能代表着十亿美元的市场机会。
关于与现有疗法Ogsiveo（作用机制相同）的差异化优势，首席执行官认为，varegacestat可能具有更高的客观缓解率和中位肿瘤退缩率、将在学术会议上公布的疼痛缓解数据，以及每日一次给药（竞争产品为每日两次），这有助于提高患者依从性。
硬纤维瘤是一种侵袭性非转移性软组织肿瘤，美国每年确诊约1,000至1,650例，约有10,000至11,000名患者正在接受积极管理。该肿瘤可引起致残性疼痛、畸形和器官损伤。
Immunome正在构建以细胞表面靶向药物（抗体偶联药物和双特异性抗体）及小分子药物为核心的靶向肿瘤学管线。该公司的ADC先导药物IM-1021（靶向ROR1）已在I期试验中多个剂量水平显示出早期客观缓解，试验正在扩展至美国和欧洲的研究中心，同时该公司正在探索淋巴瘤的加速批准路径。