이뮤놈, 데스모이드 종양 치료제 바레가세스타트 FDA에 NDA 제출…긍정적 임상 3상 결과 기반

이뮤놈(Immunome Inc., NASDAQ:IMNM)이 데스모이드 종양(desmoid tumor) 성인 환자 치료를 위한 경구용 1일 1회 감마 세크레타제 억제제(gamma secretase inhibitor) 바레가세스타트(varegacestat)에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 신약승인신청(NDA)을 제출했다. 이번 제출은 회사가 2025년 12월에 처음 발표한 글로벌 중추적 임상 3상 RINGSIDE 시험의 긍정적인 톱라인 결과에 따른 것이다.

임상 3상 RINGSIDE 시험에는 진행성 데스모이드 종양 환자 156명이 등록되어 바레가세스타트 1.2mg을 매일 투여받거나 위약을 투여받도록 무작위 배정되었다. 이 연구는 무진행 생존율(progression-free survival) 개선이라는 1차 평가변수를 충족했으며, 위약 대비 질병 진행 또는 사망 위험을 84% 감소시켰다(위험비 0.16, 95% CI: 0.071–0.375, p<0.0001). 맹검 독립 중앙 검토(blinded independent central review)에 따라 RECIST v1.1 기준으로 평가된 확인된 객관적 반응률은 바레가세스타트군 56% 대 위약군 9%였다(p<0.0001). 탐색적 분석 결과, 바레가세스타트군의 종양 부피 중앙 최대 변화는 -83%인 반면, 위약군은 +11%로 나타났다.

이 시험은 기준 시점 종양 부피 감소 및 최악의 통증 강도에서 위약 대비 통계적으로 유의미한 개선을 포함한 모든 주요 2차 평가변수를 충족했다. CEO는 이 연구에 1차, 2차, 3차 평가변수를 포함해 약 10개의 평가변수가 포함되었으며, 바레가세스타트가 "모든 항목에서 승리했다"고 밝혔다.

바레가세스타트는 전반적으로 내약성이 우수했으며, 감마 세크레타제 억제제 계열 약물과 일치하는 관리 가능한 안전성 프로파일을 보였다. 치료군에서 가장 흔한 이상반응은 설사(82%), 피로(44%), 발진(43%), 메스꺼움(35%), 기침(34%)이었으며, 대부분 1~2등급이었다.

RINGSIDE 시험 데이터는 5월 29일부터 6월 2일까지 시카고에서 열리는 미국임상종양학회(ASCO) 연례 학술대회에서 구연 발표로 선정되었다.

회사는 2026년 2분기 중 NDA를 제출할 계획이지만, CEO는 최근 투자자 논의 자리에서 이뮤놈이 "향후 몇 개월 내"에 제출할 것으로 예상한다고 밝혔으며, FDA가 이 결과를 바탕으로 신속히 움직여주길 희망한다고 말했다. CEO는 첫 번째 제출의 경우 제조 및 품질 문서 요건으로 인해 종종 약 6개월이 소요된다고 언급하면서, 팀이 이 과정을 가속화하기 위해 노력하고 있다고 전했다.

상업적 기회와 관련해 CEO는 미국에서 연간 약 1,600건의 신규 사례와 매년 치료를 받는 약 11,000명의 유병 환자, 그리고 약 30,000명에 가까운 추정 유병 인구를 언급했다. 해당 카테고리에서 기존 시판 제품의 가격을 기준으로 할 때, 약 3,000명의 환자 치료 인구가 수십억 달러 규모의 시장 기회를 나타낼 수 있다고 CEO는 밝혔다.

동일한 작용기전을 가진 기존 치료제 Ogsiveo와의 차별화와 관련해 CEO는 바레가세스타트가 더 높은 객관적 반응률과 종양 퇴행 중앙값, 학술대회에서 발표될 통증 완화 데이터, 그리고 경쟁 제품의 1일 2회 투약과 비교되는 1일 1회 투약으로 인한 순응도 개선 등 이점을 제공할 수 있다고 주장했다.

데스모이드 종양은 미국에서 연간 약 1,000~1,650명이 새로 진단받는 공격성 비전이성 연조직 종양으로, 약 10,000~11,000명의 환자가 적극적으로 관리받고 있다. 이 종양은 쇠약하게 만드는 통증, 기형 및 장기 손상을 유발할 수 있다.

이뮤놈은 세포 표면 표적 제제(항체-약물 접합체(ADC) 및 이중특이항체)와 저분자 화합물을 중심으로 한 표적 항암제 파이프라인을 구축하고 있다. 회사의 ADC 선도 물질인 IM-1021(ROR1 표적)은 임상 1상에서 여러 용량 수준에서 초기 객관적 반응을 보였으며, 시험을 미국 및 유럽 현장으로 확대하는 한편 림프종 분야에서 가속 승인 경로를 모색하고 있다.