Immunome presenta una NDA ante la FDA para varegacestat en tumores desmoides tras resultados positivos del ensayo de fase 3 RINGSIDE

Immunome Inc. (NASDAQ:IMNM) ha presentado una Solicitud de Nuevo Fármaco (NDA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) para varegacestat, un inhibidor oral de la gamma secretasa administrado una vez al día para el tratamiento de adultos con tumores desmoides. La presentación se produce tras los resultados positivos de referencia del ensayo pivotal global de fase 3 RINGSIDE, que la compañía informó inicialmente en diciembre de 2025.

El ensayo de fase 3 RINGSIDE incluyó a 156 pacientes con tumores desmoides en progresión, quienes fueron asignados aleatoriamente a recibir varegacestat 1.2 mg al día o placebo. El estudio cumplió su criterio principal de valoración de mejorar la supervivencia libre de progresión, demostrando una reducción del 84 % en el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en comparación con placebo, con una razón de riesgos (hazard ratio) de 0.16 (IC 95 %: 0.071, 0.375; p<0.0001). La tasa de respuesta objetiva confirmada según RECIST v1.1 fue del 56 % con varegacestat frente al 9 % con placebo (p<0.0001), según la evaluación de una revisión central independiente cegada. Un análisis exploratorio mostró un cambio medio óptimo en el volumen tumoral de menos 83 % con varegacestat en comparación con un aumento del 11 % con placebo.

El ensayo cumplió todos los criterios de valoración secundarios clave, incluyendo mejoras estadísticamente significativas en la reducción del volumen tumoral en puntos temporales determinados y en la intensidad del dolor máximo en comparación con placebo. El CEO señaló que el estudio incluyó aproximadamente 10 criterios de valoración entre medidas primarias, secundarias y terciarias, y que el fármaco "ganó en todos ellos".

Varegacestat fue generalmente bien tolerado, con un perfil de seguridad manejable y consistente con la clase de inhibidores de la gamma secretasa. Los eventos adversos más frecuentes en el brazo de tratamiento fueron diarrea (82 %), fatiga (44 %), erupción cutánea (43 %), náuseas (35 %) y tos (34 %). La mayoría de los eventos fueron de grado 1 o 2.

Los datos del ensayo RINGSIDE han sido seleccionados para presentación oral en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica (ASCO), programada del 29 de mayo al 2 de junio en Chicago.

La empresa planea presentar la NDA en el segundo trimestre de 2026, aunque el CEO declaró durante una reciente discusión con inversores que Immunome espera presentarla "en los próximos meses" y expresó su esperanza de que la FDA actúe con rapidez basándose en los resultados. El CEO señaló que las primeras presentaciones suelen tardar unos seis meses debido a los requisitos de documentación de fabricación y calidad, y afirmó que el equipo está trabajando para acelerar el proceso.

En cuanto a la oportunidad comercial, el CEO mencionó aproximadamente 1600 nuevos casos al año en Estados Unidos y alrededor de 11 000 pacientes prevalentes que buscan tratamiento anualmente, con un grupo de prevalencia estimado de casi 30 000. Basándose en los precios establecidos por el producto comercializado existente en la categoría, el CEO afirmó que una población tratada de aproximadamente 3000 pacientes podría representar una oportunidad de mercado de mil millones de dólares.

En cuanto a la diferenciación respecto a la terapia existente Ogsiveo, que tiene el mismo mecanismo de acción, el CEO argumentó que varegacestat podría ofrecer ventajas, incluyendo una tasa de respuesta objetiva más alta y una mayor regresión tumoral mediana, datos de alivio del dolor que se presentarán en congresos, y una dosificación una vez al día en comparación con la dosificación dos veces al día del producto competidor, lo que podría mejorar el cumplimiento terapéutico.

Los tumores desmoides son tumores agresivos de tejidos blandos no metastásicos que afectan aproximadamente a entre 1000 y 1650 personas diagnosticadas anualmente en Estados Unidos, con alrededor de 10 000 a 11 000 pacientes en seguimiento activo. Estos tumores pueden causar dolor debilitante, deformidad y daño orgánico.

Immunome está desarrollando un portafolio oncológico dirigido centrado en agentes dirigidos a la superficie celular (conjugados anticuerpo-fármaco y biespecíficos) y moléculas pequeñas. El ADC principal de la compañía, IM-1021 (dirigido a ROR1), ha mostrado respuestas objetivas tempranas en múltiples niveles de dosis en fase 1, con expansión del ensayo a centros en Estados Unidos y Europa, mientras la empresa explora una vía de aprobación acelerada en linfomas.