FDA计划将单次研究设为部分新药审批的默认要求
FDA计划将部分新药审批的默认要求从两项严格的临床试验改为仅需一项研究。这一转变可能对常见病药物的审批产生最大影响。
美国食品药品监督管理局正准备修改其长期以来的新药审批流程，取消对两项严格临床试验的要求。在近期发表于《新英格兰医学杂志》的一篇文章中，FDA局长Marty Makary及其副手Vinay Prasad表示，FDA新的"默认立场"将转向仅要求一项研究即可批准新药及其他创新健康产品。他们认为，现代方法学为验证新药疗效提供了替代途径，从而为减少试验要求提供了合理性。
此举是消除官僚障碍、简化药物审批流程这一更广泛战略的一部分。FDA官员预计，这一变化将催化"药物开发的激增"。
两项严格研究的要求自20世纪60年代初以来一直是标准，当时联邦法律规定FDA在批准新药前必须审查"充分且良好对照的研究"数据。多年来，FDA将这一要求解释为至少需要两项研究，并高度重视大规模患者队列和长期随访。第二项试验的理由在于确保第一项试验的结果并非偶然，且能够可靠地重复。
自20世纪90年代以来，FDA逐步接受了针对罕见或致命疾病的单次试验，这与立法指令保持一致，即对严重疾病采取更灵活的监管方法。此次公告意义重大，因为其主要影响将体现在常见病药物的审批上，而非罕见病或癌症药物——后者已受益于更为宽松的标准。
最新的指令可能与FDA在疫苗和基因疗法方面的决策形成对比。FDA拒绝了Moderna提交的新型mRNA流感疫苗申请，理由是临床试验数据不足；在该公司承诺针对老年人群进行额外研究后，FDA才同意审查该申请。多项实验性基因疗法和生物技术药物也因要求提供更全面的研究而被拒绝。
FDA正在努力澄清其在疗法方面的新立场，但关于这些政策如何应用的不确定性依然存在。执行将是关键，而FDA对有前景疗法的态度是否真正改变，仍存在不确定性。