FDA、一部の新薬承認で「単一試験」をデフォルトに方針転換へ
FDAは、一部の新薬承認において、従来必要とされてきた2件の大規模臨床試験ではなく、単一試験をデフォルトとする方針である。この変更は、一般的な疾患を対象とする医薬品に最も大きな影響を及ぼすとみられる。
米国食品医薬品局（FDA）は、新薬承認プロセスにおいて従来必要とされてきた2件の大規模臨床試験の要件を撤廃する方向で、長年の承認手続きの見直しを進めている。ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシンに最近掲載された論文において、FDA長官マーティ・マカリー氏とその副官ヴィナイ・プラサド氏は、FDAの新たな「デフォルト方針」として、新薬やその他の革新的な健康製品の承認に際し、単一試験のみを求める方向に転換することを示唆した。両氏は、現代の方法論が新薬の有効性を検証するための代替手段を提供しており、これにより試験要件の削減が正当化されると主張している。
この動きは、官僚的な障壁を取り除き、医薬品承認プロセスを合理化するという、より広範な戦略の一環である。FDA当局者は、この変更が「医薬品開発の急増」を促進すると見込んでいる。
2件の厳格な試験を求める要件は、1960年代初頭から標準となってきた。当時、連邦法はFDAに対し、新薬を承認する前に「適切かつ適切に管理された調査」からのデータを審査することを義務付けた。長年にわたり、FDAはこれを少なくとも2件の試験を必要とするものと解釈し、大規模な患者コホートと長期の追跡期間に重点を置いてきた。2件目の試験の根拠は、1件目の試験の結果が偶然によるものではなく、確実に再現可能であることを確認するためであった。
1990年代以降、FDAは希少疾患や致死性疾患を対象とする医薬品について、単一試験を段階的に受け入れてきた。これは、重篤な疾患に対してより柔軟な規制アプローチを採用するよう求める立法上の指示に沿ったものである。今回の発表が重要なのは、その主たる影響が、すでに緩和された基準の恩恵を受けている希少疾患やがん治療薬ではなく、一般的な疾患向け医薬品の承認において生じる点にある。
今回の新たな方針は、ワクチンや遺伝子治療に関するFDAの判断と対照的となる可能性がある。FDAはモデルナ社による新規mRNAインフルエンザワクチンの申請を、臨床試験データが不十分であるとして却下した。その後、同社が高齢者層に焦点を当てた追加試験の実施を約束したことを受け、FDAは申請の審査に応じることに同意した。また、複数の実験的遺伝子治療薬やバイオテクノロジー医薬品についても、より包括的な試験を求めて却下されてきた。
FDAは治療薬に対する新たな立場を明確にしつつあるが、これらの政策の適用に関する不確実性は依然として残っている。実施方法が極めて重要であり、FDAの有望な治療薬に対するアプローチが真に変化するかどうかについては、不確実性が続いている。