La FDA planea convertir un solo estudio en la opción predeterminada para algunas aprobaciones de nuevos medicamentos
La FDA planea adoptar como opción predeterminada un solo estudio para algunas aprobaciones de nuevos medicamentos, en lugar de exigir dos ensayos clínicos sólidos. El cambio podría tener su mayor impacto en los tratamientos para afecciones comunes, aunque persisten dudas sobre cómo se aplicará en la práctica.
La Food and Drug Administration se prepara para modificar su antiguo proceso de aprobación de nuevos medicamentos al eliminar el requisito de realizar dos ensayos clínicos rigurosos. En un artículo reciente publicado en el New England Journal of Medicine, el comisionado de la FDA Marty Makary y su adjunto Vinay Prasad señalaron que la nueva "posición predeterminada" de la FDA pasará a exigir solo un estudio para la aprobación de nuevos medicamentos y otros productos sanitarios innovadores. Sostuvieron que las metodologías modernas ofrecen vías alternativas para verificar la eficacia de los nuevos fármacos, lo que justificaría la reducción de los requisitos de ensayos.
La medida forma parte de una estrategia más amplia para desmantelar obstáculos burocráticos y agilizar el proceso de aprobación de medicamentos. Los funcionarios de la FDA anticipan que este cambio catalizará un "auge en el desarrollo de medicamentos".
El requisito de dos estudios rigurosos ha sido un estándar desde principios de la década de 1960, cuando la ley federal dispuso que la FDA revisara datos procedentes de "investigaciones adecuadas y bien controladas" antes de aprobar nuevos medicamentos. Durante muchos años, la agencia interpretó esto como la necesidad de contar con al menos dos estudios, con un fuerte énfasis en cohortes amplias de pacientes y períodos prolongados de seguimiento. La lógica detrás del segundo ensayo era asegurar que los hallazgos del primer ensayo no fueran accidentales y pudieran reproducirse de forma fiable.
Desde la década de 1990, la FDA ha aceptado progresivamente ensayos únicos para medicamentos dirigidos a enfermedades raras o mortales, en consonancia con directrices legislativas para adoptar un enfoque regulatorio más flexible en enfermedades graves. El anuncio reciente es significativo porque su impacto principal se sentirá en la aprobación de medicamentos para afecciones comunes, más que en los destinados a enfermedades raras o cánceres, que ya se habían beneficiado de un estándar más flexible.
La directriz más reciente puede contrastar con las decisiones de la FDA sobre vacunas y terapias génicas. La agencia rechazó la solicitud de Moderna para una nueva vacuna de ARNm contra la gripe, al citar datos insuficientes de ensayos clínicos; posteriormente accedió a revisar la solicitud después de que la compañía se comprometiera a realizar un estudio adicional centrado en poblaciones de mayor edad. Varias terapias génicas experimentales y medicamentos biotecnológicos también han sido rechazados con solicitudes de estudios más exhaustivos.
La FDA avanza para aclarar su nueva postura sobre las terapias, pero persiste la incertidumbre sobre la aplicación de estas políticas. La implementación será crucial, y sigue sin estar claro si el enfoque de la FDA hacia las terapias prometedoras cambiará realmente.