FDA passa a adotar um único estudo pivotal como padrão e atualiza normas de participação em ensaios clínicos
A FDA anunciou uma nova política que torna padrão a aprovação baseada em um único estudo pivotal robusto, acompanhado de evidências confirmatórias, substituindo o histórico requisito de dois estudos. Separadamente, a agência finalizou a orientação **Enhancing Participation in Clinical Trials**, com atualizações para ampliar e diversificar o recrutamento e reduzir barreiras de participação.
A Food and Drug Administration anunciou uma nova política segundo a qual o requisito padrão para aprovações da FDA será um único estudo pivotal robusto, acompanhado de evidências confirmatórias, em vez de dois estudos. A política foi publicada online em 18 de fevereiro de 2026, na edição de 19 de fevereiro de 2026.
Desde 1997, a Food and Drug Administration mantém autoridade estatutária para conceder autorizações de comercialização com base em um único estudo. A nova política altera formalmente o padrão, afastando-se da exigência de dois estudos que historicamente tem sido a norma.
Separadamente, em 15 de dezembro de 2025, a Food and Drug Administration finalizou sua orientação (guidance) sobre Enhancing Participation in Clinical Trials, atualizando formalmente as expectativas para recrutamento e desenho do estudo. Embora tenha havido avanços desde a versão preliminar (draft guidance) de 2020, muitas lacunas permanecem entre populações minoritárias, idosos e pacientes com comorbidades.
Para promover o recrutamento de uma população de estudo representativa, a FDA conclama os patrocinadores a ampliar os critérios de elegibilidade. Ao remover exclusões sem uma justificativa científica ou de segurança clara, o estudo pode avaliar uma gama mais ampla de características que podem afetar a segurança do medicamento. Critérios de inclusão excessivamente restritivos estão cada vez mais associados a generalização limitada, menor oportunidade de expansão de indicações em bula, enfraquecimento da confiança de pagadores e clínicos e menor validade externa dos resultados do estudo.
A FDA reconhece que certas exclusões são apropriadas para proteger grupos de pacientes vulneráveis, mas recomenda reavaliar os critérios em estágios posteriores do desenvolvimento do medicamento, à medida que a experiência de segurança aumenta.
Continuar a reduzir o ônus de participação por meio de avaliações remotas e de elementos descentralizados ou híbridos é fundamental para melhorar o recrutamento e a retenção. Oferecer flexibilidade nas janelas de visita ou reduzir a frequência das visitas do estudo também pode enfrentar desafios de recrutamento ao melhorar a acessibilidade.
Para alcançar populações historicamente sub-representadas na pesquisa clínica, são necessários recrutamento baseado na comunidade e engajamento de pacientes. Reduzir a desconfiança em relação à pesquisa médica exige ações deliberadas de aproximação por meio de vias de encaminhamento, como prestadores comunitários, grupos de defesa (advocacy), lideranças comunitárias ou organizações religiosas.
Ensaios de doenças raras exigem estratégias de recrutamento adaptadas devido às populações limitadas e à dispersão geográfica, e a comunicação com grupos de defesa de pacientes é fundamental para compreender as necessidades dos participantes. Por considerações éticas de acesso, recomenda-se a reinscrição de participantes de estudos de fases iniciais em ensaios randomizados de fases posteriores e em estudos de extensão de rótulo aberto (open-label) com critérios de inclusão mais amplos.
Estudos que sub-representam as populações previstas para uso frequentemente resultam em indicações mais restritas e em rotulagem mais conservadora. A falta de dados de segurança adequados aumenta a probabilidade de exigências pós-comercialização e de estudos adicionais. Evidências incompletas de segurança e eficácia em populações diversas podem atrasar a confiança do médico e a adoção.