FDA生物类似药指导原则草案取消动物毒理学和免疫原性要求
FDA于2026年3月10日发布的生物类似药指导原则草案取消了动物毒理学和比较免疫原性研究要求，并在具备科学依据时接受部分非美国参照制剂数据。预计这些变化可将生物类似药开发成本最多降低50%。
美国食品药品监督管理局（FDA）于2026年3月10日发布了**《生物类似药开发与BPCI法案问答新版及修订草案（第4次修订）》**。该指导原则取消了分层分析相似性评估，删除了将动物毒理学要求作为标准研究的规定，并反映出一项更新后的框架：对于高度相似的生物制品，不再要求进行比较免疫原性研究。
新指导原则还在具备科学合理性的情况下接受非美国参照制剂研究数据，从而免除了重复开展药代动力学研究的需要。2024年发布的可互换性更新指导反映了完全可互换性认定之外的替代路径，而此次新草案则将适用于生物类似药项目的IND框架加以成文化，并更加依赖现代分析表征，而非临床确认。
该指导原则预计可将生物类似药开发成本最多降低50%，相当于每个项目大约减少2000万美元，从而使一个长期由大型制药企业主导的市场向较小型生物技术公司开放。从历史上看，生物类似药的开发成本一直高达每个产品1亿至2亿美元，这限制了大型跨国企业之外的参与者进入。
生物制品约占美国处方量的5%，却约占药品总支出的51%。2024年，全球生物类似药市场规模约达300亿美元，并且未来几年有望为美国医疗保健体系节省超过1800亿美元。
仍有两个尚未解决的问题：USP标准化生物制品放行规范和专利掺杂。一项待决请愿将授权美国药典（USP）为生物制品制定标准化产品规范，这将免除每个生物类似药项目都必须进行昂贵参照制剂比对的需要。文章还指出，原研药生产商在核心专利到期后，仍会通过层层提交次级专利来延缓生物类似药进入市场，而国会和美国专利商标局（USPTO）迄今尚未采取纠正措施。