FDAのバイオシミラー指針案、動物毒性学試験と免疫原性要件を削除
FDAが2026年3月10日に公表したバイオシミラー指針案では、動物毒性学試験と比較免疫原性試験の要件が削除され、一定の場合に米国外コンパレーターのデータも受け入れられるようになった。これにより、バイオシミラー開発コストは最大50%削減され、1プログラム当たり約2000万ドルの節減につながると見込まれている。
2026年3月10日、米国食品医薬品局（FDA）は**New and Revised Draft Q&As on Biosimilar Development and the BPCI Act (Revision 4)**を公表した。この指針は、段階的な分析的同等性評価を廃止し、標準試験としての動物毒性学試験の要件を削除するとともに、高度に類似した生物学的製剤について比較免疫原性試験を不要とする更新後の枠組みを反映している。
この新指針はまた、科学的に妥当と判断される場合には米国外のコンパレーター試験データも受け入れ、重複する薬物動態試験を不要にする。2024年に公表された相互代替性に関する更新指針は、完全な相互代替性指定に代わる選択肢を反映しており、今回の新たな指針案は、バイオシミラープログラム向けに調整されたINDの枠組みと、臨床的確認よりも最新の分析的特性評価への依拠を強める方針を明文化している。
この指針により、バイオシミラー開発コストは最大50%削減され、1プログラム当たりおよそ2000万ドルの圧縮が見込まれている。これにより、これまで大手製薬企業が長く支配してきた市場が、より小規模なバイオテクノロジー企業にも開かれる可能性がある。歴史的に、バイオシミラー開発には製品1件当たり1億～2億ドルを要しており、参入できるのは大規模な多国籍企業に限られてきた。
生物学的製剤は米国の処方件数の約5%を占める一方、医薬品支出全体の約51%を占めている。世界のバイオシミラー市場は2024年に約300億ドルに達し、今後数年間で米国の医療費を1800億ドル超削減する可能性がある。
未解決の問題は2つ残っている。USP standardized biologic release specificationsとpatent dopingである。係属中の請願は、United States Pharmacopeiaに生物学的製剤の標準化された製品規格の策定を認めるもので、これが実現すれば、すべてのバイオシミラープログラムで高額な先行品比較を行う必要がなくなる。さらに記事は、先発品メーカーが基本特許の満了後もバイオシミラー参入を遅らせるために二次特許を連鎖的に出願している一方で、議会とUSPTOはいまだ是正措置を講じていないと述べた。