FDA-Entwurf zur Biosimilar-Leitlinie streicht Anforderungen an tierexperimentelle Toxikologie und Immunogenität
Ein am 10. März 2026 veröffentlichter FDA-Entwurf zur Biosimilar-Leitlinie streicht Anforderungen an tierexperimentelle Toxikologie und vergleichende Immunogenitätsstudien und akzeptiert unter bestimmten wissenschaftlichen Voraussetzungen auch Daten mit nicht-US-amerikanischen Vergleichspräparaten. Die Änderungen könnten die Entwicklungskosten um bis zu 50 % senken und kleineren Biotechnologieunternehmen den Zugang zum Markt erleichtern.
Die U.S. Food and Drug Administration veröffentlichte am 10. März 2026 die New and Revised Draft Q&As on Biosimilar Development and the BPCI Act (Revision 4). Die Leitlinie schafft gestufte Bewertungen der analytischen Ähnlichkeit ab, streicht Anforderungen an tierexperimentelle Toxikologie als Standardstudien und spiegelt einen aktualisierten Rahmen wider, der vergleichende Immunogenitätsstudien für hochgradig ähnliche biologische Produkte abschafft.
Die neue Leitlinie akzeptiert zudem Daten aus Vergleichsstudien mit nicht-US-amerikanischen Vergleichspräparaten, wenn dies wissenschaftlich begründet ist, und beseitigt damit die Notwendigkeit doppelter pharmakokinetischer Studien. Die 2024 veröffentlichte aktualisierte Leitlinie zur Austauschbarkeit berücksichtigt Alternativen zu einer vollständigen Austauschbarkeitsbezeichnung, und der neue Entwurf kodifiziert einen auf Biosimilar-Programme zugeschnittenen IND-Rahmen sowie eine stärkere Nutzung moderner analytischer Charakterisierung statt klinischer Bestätigung.
Es wird erwartet, dass die Leitlinie die Entwicklungskosten für Biosimilars um bis zu 50 % senkt, also um etwa $20 Millionen pro Programm, und damit einen Markt, der lange von großen Pharmaunternehmen dominiert wurde, für kleinere Biotechnologieunternehmen öffnet. Historisch lagen die Entwicklungskosten für Biosimilars bei $100–$200 Millionen pro Produkt, was die Teilnahme auf große multinationale Unternehmen beschränkte.
Biologika machen etwa 5 % der Verschreibungen in den USA aus, stehen jedoch für rund 51 % der gesamten Arzneimittelausgaben. Der weltweite Biosimilar-Markt erreichte 2024 ein Volumen von etwa $30 Milliarden und könnte in den kommenden Jahren Einsparungen von mehr als $180 Milliarden im US-Gesundheitssystem generieren.
Zwei ungelöste Fragen bleiben bestehen: standardisierte Freigabespezifikationen für Biologika der USP und Patent Doping. Eine anhängige Petition würde die United States Pharmacopeia ermächtigen, standardisierte Produktspezifikationen für Biologika zu entwickeln, wodurch in jedem Biosimilar-Programm teure Vergleiche mit dem Referenzprodukt entfallen würden. Der Artikel erklärte zudem, dass Originalhersteller Kaskaden von Sekundärpatenten anmelden, um den Markteintritt von Biosimilars auch nach Ablauf des Primärpatents zu verzögern, während der Kongress und das USPTO bisher keine Korrekturmaßnahmen ergriffen haben.