Le projet de lignes directrices de la FDA sur les biosimilaires supprime les exigences de toxicologie animale et d’immunogénicité
Le projet de lignes directrices de la FDA publié le 10 mars 2026 supprime les exigences standard de toxicologie animale et d’études comparatives d’immunogénicité pour certains biosimilaires, tout en acceptant dans certains cas des données de comparateurs non américains. Selon les projections, ces changements pourraient réduire les coûts de développement jusqu’à 50 %.
Le 10 mars 2026, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a publié New and Revised Draft Q&As on Biosimilar Development and the BPCI Act (Revision 4). Ces lignes directrices suppriment les évaluations hiérarchisées de similarité analytique, retirent les exigences de toxicologie animale en tant qu’études standard et reflètent un cadre actualisé qui élimine les études comparatives d’immunogénicité pour les produits biologiques hautement similaires.
Les nouvelles lignes directrices acceptent également les données issues d’études utilisant un comparateur non américain lorsqu’elles sont scientifiquement justifiées, supprimant ainsi la nécessité d’études pharmacocinétiques redondantes. Les lignes directrices actualisées sur l’interchangeabilité publiées en 2024 présentent des alternatives à une désignation complète d’interchangeabilité, et le nouveau projet formalise un cadre IND adapté aux programmes de biosimilaires ainsi qu’un recours accru à la caractérisation analytique moderne plutôt qu’à une confirmation clinique.
Selon les projections, ces lignes directrices pourraient réduire les coûts de développement des biosimilaires jusqu’à 50 %, soit environ $20 millions par programme, ouvrant un marché longtemps dominé par les grands groupes pharmaceutiques à des sociétés de biotechnologie de plus petite taille. Historiquement, le développement d’un biosimilaire coûtait entre $100 et $200 millions par produit, ce qui limitait la participation aux grandes entreprises multinationales.
Les produits biologiques représentent environ 5 % des prescriptions aux États-Unis, mais près de 51 % des dépenses totales en médicaments. Le marché mondial des biosimilaires a atteint environ $30 milliards en 2024 et pourrait générer plus de $180 milliards d’économies pour le système de santé américain dans les années à venir.
Deux questions non résolues demeurent : les spécifications normalisées de libération des produits biologiques de l’USP et le patent doping. Une pétition en instance autoriserait l’United States Pharmacopeia à élaborer des spécifications standardisées pour les produits biologiques, ce qui supprimerait la nécessité de comparaisons coûteuses avec le produit de référence dans chaque programme de biosimilaires. L’article indiquait également que les fabricants princeps déposent des cascades de brevets secondaires afin de retarder l’arrivée des biosimilaires même après l’expiration du brevet principal, tandis que le Congrès et l’USPTO n’ont pas encore pris de mesures correctives.