FDA批准首个靶向食欲素信号的1型发作性睡病药物Orzeyful
FDA批准了Orzeyful（oveporexton），这是首个针对1型发作性睡病中食欲素信号缺失这一根本病因的药物。在两项为期12周的试验中，这款每日服用两次的药片与安慰剂相比改善了患者的觉醒状态，并减少了猝倒发作。
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Takeda Pharmaceuticals America Inc提交的Orzeyful（oveporexton）片剂申请，用于治疗成人1型发作性睡病，这标志着首次有药物获批将该疾病作为完整疾病进行治疗。Orzeyful是首个通过直接靶向导致疾病的食欲素信号缺失来发挥作用的药物。与使用兴奋剂或镇静剂掩盖症状不同，这种每日口服两次的药片会激活大脑中由体内自身食欲素正常刺激的同一受体，从而恢复缺失的信号。
“长期以来，1型发作性睡病患者不得不依靠那些只能解决部分问题的治疗方法来应对这一复杂的终身神经精神疾病，”FDA药物评价与研究中心（CDER）精神病学部门主任在一份声明中表示。“这种新药是首个影响疾病根本生物学机制、将1型发作性睡病作为一个整体来治疗的药物。”
Orzeyful的有效性和安全性在两项随机、双盲、安慰剂对照的为期12周的研究中进行了评估，共纳入273名成人。与接受安慰剂的患者相比，服用2 mg剂量患者的日间保持清醒能力得到改善。患者还报告称，日间嗜睡显著减轻，猝倒发作明显减少，且各项发作性睡病症状均得到有意义的改善。
最常见的副作用包括失眠、尿频、尿急和唾液分泌增多，不过因副作用而停止治疗的患者比例较低。Orzeyful不应与强效CYP3A抑制剂同时使用。其在18岁以下患者中的安全性和有效性尚未确立。
该药物已获得FDA的突破性疗法认定和优先审评资格。Orzeyful已被建议列入《管制物质法》管制目录，在缉毒局（DEA）作出列管决定后即可合法上市。