FDA、ナルコレプシー1型向け初のオレキシン標的薬Orzeyfulを承認
FDAは、ナルコレプシー1型におけるオレキシンシグナル伝達の喪失を標的とする初の医薬品Orzeyful（oveporexton）を承認した。2件の12週間試験において、1日2回投与の錠剤はプラセボと比較して覚醒状態を改善し、カタプレキシーを減少させた。
米国食品医薬品局（FDA）は、Takeda Pharmaceuticals America Incの成人ナルコレプシー1型治療薬Orzeyful（oveporexton）錠剤の申請を承認した。これは、ナルコレプシー1型を完全な疾患として治療する医薬品として初めての承認となる。Orzeyfulは、この疾患の原因であるオレキシンシグナル伝達の喪失を直接標的として作用する初めての薬剤である。興奮剤や鎮静剤で症状を覆い隠すのではなく、1日2回経口投与されるこの錠剤は、体内のオレキシンが通常刺激するのと同じ脳内受容体を活性化し、失われたシグナルを回復させる。
FDA医薬品評価研究センター（CDER）精神医学部門の責任者は発表で「ナルコレプシー1型の患者は長い間、その一部にしか対処できない治療法で、複雑で生涯にわたる神経精神疾患を管理しなければならなかった」と述べ、「この新薬は、疾患の根底にある生物学に作用する初めての医薬品であり、ナルコレプシー1型を全体として治療するものである」と語った。
Orzeyfulの有効性と安全性は、273人の成人を登録した2件のランダム化二重盲検プラセボ対照12週間試験で評価された。2mgを投与された患者は、プラセボ投与群と比較して、日中覚醒を維持する能力の改善を示した。また、患者は日中の眠気の大幅な減少、カタプレキシー発作の有意な減少、ナルコレプシー症状全体にわたる有意義な改善を報告した。
最も一般的な副作用には、不眠、頻尿、尿意切迫、唾液分泌の増加が含まれたが、副作用による治療中止率は低かった。Orzeyfulは、強力なCYP3A阻害薬と同時に使用すべきではない。18歳未満の患者における安全性と有効性は確立されていない。
同薬はFDAから画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy Designation）と優先審査（Priority Review）を受けた。Orzeyfulは規制物質法に基づくスケジュール指定が勧告されており、米国麻薬取締局（DEA）によるスケジュール指定の決定後、販売が許可されることになる。