FDA, 최초의 오렉신 표적 기면증 1형 치료제 Orzeyful 승인
FDA가 기면증 1형에서 오렉신 신호 전달 상실을 직접 표적으로 하는 최초의 약물인 Orzeyful(oveporexton)을 승인했다. 두 건의 12주 임상시험에서 1일 2회 복용하는 이 정제는 위약 대비 각성도를 개선하고 탈력 발작을 감소시켰다.
미국 식품의약국(FDA)이 다케다 파마슈티컬스 아메리카(Takeda Pharmaceuticals America Inc)의 Orzeyful(oveporexton) 정제를 성인 기면증 1형 치료제로 승인했다. 이는 기면증을 완전한 질환으로 치료하도록 승인된 최초의 의약품이다. Orzeyful은 이 질환을 유발하는 오렉신 신호 전달의 상실을 직접 표적으로 삼는 첫 번째 약물이다. 각성제나 진정제로 증상을 가리는 대신, 이 1일 2회 복용 경구 정제는 체내 오렉신이 정상적으로 자극하는 동일한 뇌 수용체를 활성화하여 상실된 신호를 회복시킨다.
FDA 약물평가연구센터 내 정신의학과장은 보도자료에서 "너무 오랫동안 기면증 1형 환자들은 질환의 일부만을 다루는 치료법으로 복잡하고 평생 지속되는 신경정신과적 질환을 관리해야 했다"며 "이 새로운 약물은 질환의 근본적인 생물학에 영향을 미치는 최초의 의약품으로, 기면증 1형을 전체적으로 치료한다"고 밝혔다.
Orzeyful의 유효성과 안전성은 273명의 성인을 대상으로 한 두 건의 무작위, 이중맹검, 위약 대조 12주 연구에서 평가되었다. 2mg 용량을 투여받은 환자들은 위약을 투여받은 환자들에 비해 주간 각성 유지 능력이 개선된 것으로 나타났다. 환자들은 또한 주간 졸음이 상당히 감소하고, 탈력 발작 에피소드가 유의미하게 줄었으며, 기면증 증상 전반에 걸쳐 의미 있는 개선을 보고했다.
가장 흔한 부작용으로는 불면증, 배뇨 빈도 증가, 요의(오줌이 급함), 타액 분비 증가가 있었지만, 부작용으로 인해 치료를 중단한 참가자의 비율은 낮았다. Orzeyful은 강력한 CYP3A 억제제와 동시에 사용해서는 안 된다. 18세 미만 환자에서의 안전성과 유효성은 확립되지 않았다.
이 약물은 FDA로부터 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)과 우선검토(Priority Review)를 받았다. Orzeyful은 미국 통제물질법(Controlled Substances Act)에 따른 지정이 권고되었으며, 마약단속국(Drug Enforcement Agency)의 지정 결정 이후 합법적으로 판매될 예정이다.